Росздравнадзор сообщил, что проводит комплексную оценку обстоятельств причин гибели российского ребенка на фоне приема препарата «Золгенсма». Ранее о смерти двоих детей сообщил разработчик лекарства — швейцарский Novartis. Скончались двое детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) — один из России, один из Казахстана.
Причиной гибели детей стала острая печеночная недостаточность. Они умерли через пяти-шесть недель после введения «Золгенсмы» и через один-десять дней после постепенного снижения дозы кортикостероидов (гормоны, которые вводят для снижения воспаления).
«Золгенсма» — самый дорогостоящий в мире препарат, одна доза обходится более чем в $2 млн. При этом ее достаточно, чтобы заболевание перестало прогрессировать. В России «Золгенсму» зарегистрировали в декабре 2021 года, в официальный гражданский оборот ввели в июле 2022-го.
С какими проблемами сталкиваются те, кто нуждается в «Золгенсме»,— в публикации «Ъ» «Дети со СМА не попали в оборот».