Двое детей из России и Казахстана умерли при лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) с помощью препарата «Золгенсма» (Zolgensma). Об этом сообщила его разработчик швейцарская фармацевтическая компания Novartis.
«Золгенсма» считается самым дорогим в мире препаратом. Одной его дозы хватает для спасения жизни больного, но ее стоимость превышает $2 млн.
Novartis утверждает, что причиной смерти стала острая печеночная недостаточность. Дети умерли после пяти-шести недель введения «Золгенсмы» и через один—десять дней после постепенного снижения дозы кортикостероидов (гормоны, которые вводят для снижения воспаления), говорится в заявлении компании, которое приводит Reuters. Имена, возраст и другие подробности о состоянии умерших не приводятся.
В России «Золгенсма» была зарегистрирована в декабре 2021 года. Официально препарат ввели в гражданский оборот в стране в июле 2022-го. С начала года «Золгенсму» получили как минимум пятеро детей: годовалая Виктория Снегирева из Северодвинска, Мишель Прощенко и Ваня Котов , Вова Сологуб, Марк Угрехелидзе (все четверо — из Краснодарского края).
Главный генетик России Сергей Куцев утверждал, что «Золгенсма» недостаточно изучена. Глава ФМБА Вероника Скворцова уверяла, что в России «легко» справятся с созданием аналога этого лекарства. Начать производство аналога планируют в Казани в 2025 году.
О проблемах с закупками «Золгенсмы» — в материале «Ъ» «Дети со СМА не попали в оборот».