Гемофилия — одна из самых известных наследственных болезней, при которой плохо сворачивается кровь. Она считается неизлечимой, так как "поломка" находится на уровне генома: из-за дефектного гена в тромбоцитах не хватает белка, останавливающего кровотечения. Дэвиду Уилкоксу и его коллегам из Медицинского института Висконсина (США) удалось создать вакцину от гемофилии А (пока ее испытали только на собаках). Чтобы заменить неправильный ген, они встроили нормальный ген в ретровирус, который проник в организм животного и встроился в стволовые клетки костного мозга. В результате костный мозг животных начал производить нормальные тромбоциты, способные сворачивать кровь. "Организм сам начинает вырабатывать недостающий белок, и неконтролируемые кровотечения прекращаются на несколько лет",— говорит Дэвид Уилкокс. Вскоре планируются испытания вакцины на добровольцах.