В США одобрили первую иммунотерапию на основе плазмидной ДНК

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) впервые разрешило применение иммунотерапии на основе плазмидной ДНК. Препарат Voceryq американской Inovio Pharmaceuticals предназначен для взрослых с рецидивирующим респираторным папилломатозом (РРП) — редким заболеванием, при котором в дыхательных путях образуются доброкачественные новообразования. Как следует из сообщения регулятора, лечение позволяет уменьшить потребность в хирургическом удалении папиллом.

Заболевание вызывают вирусы папилломы человека (ВПЧ) 6-го и 11-го типов. Новообразования чаще всего возникают в гортани, в том числе на голосовых связках, и могут приводить к охриплости, кашлю и затруднению дыхания. В тяжелых случаях новообразования распространяются на другие отделы дыхательных путей, вызывая затруднение дыхания.

Лечения РРП не существует. Хирургическое вмешательство позволяет удалить папилломы, однако не устраняет вирус, поэтому пациентам нередко требуются повторные операции.

Voceryq действует на первопричину заболевания. Препарат доставляет две плазмиды — небольшие молекулы ДНК. Одна из них несет генетическую информацию о белках ВПЧ, другая — об интерлейкине-12, который усиливает иммунный ответ. Препарат должен активировать иммунную систему для борьбы с инфицированными клетками. Его вводят внутримышечно с помощью специального устройства, использующего короткие электрические импульсы для проникновения ДНК в клетки.

Основанием для регистрации стали результаты открытого многоцентрового исследования с участием 32 взрослых пациентов. До начала терапии каждому из них проводили не менее двух операций по удалению папиллом за предшествующие 12 месяцев. Среди 26 участников, перенесших как минимум три операции до лечения, семи (27%) не потребовалось хирургическое вмешательство в течение первого года после применения препарата.

FDA одобрило Voceryq по ускоренной процедуре, которая допускает регистрацию препаратов для лечения тяжелых заболеваний на основании промежуточных показателей эффективности. В данном случае таким показателем стало снижение частоты операций. Производителю предстоит провести дополнительные исследования, чтобы подтвердить клиническую пользу терапии.

Наиболее распространенными нежелательными реакциями в исследовании были реакции в месте введения, головная боль, утомляемость, повышение артериального давления, тошнота и головокружение. Применение электрических импульсов также может сопровождаться кратковременными мышечными сокращениями, болью и другими местными реакциями.

Ранее FDA присвоило разработке статусы прорывной терапии и орфанного препарата.