«Круг добра» будет обеспечивать терапией пациентов еще с четырьмя заболеваниями
Среди них экстремальная разница длины ног, два типа ожирения и редкая патология почек
Экспертный совет фонда «Круг добра» поддержал включение в свои перечни экстремальной разницы длины нижних конечностей, приобретенного гипоталамического ожирения, моногенного ожирения из-за дефекта гена лептина и C3-гломерулопатии. Об этом фонд сообщил по итогам 64-го заседания совета.
Александр Ткаченко, председатель правления фонда «Круг добра»
Фото: Кирилл Каллиников / РИА Новости
Александр Ткаченко, председатель правления фонда «Круг добра»
Фото: Кирилл Каллиников / РИА Новости
Для детей с экстремальной разницей длины ног совет одобрил организацию и финансирование нового уникального метода лечения — симультанной хирургической коррекции. Ожидаемое число пациентов — 10–12 человек в год.
Для пациентов с приобретенным гипоталамическим ожирением эксперты предложили сетмеланотид (Imcivree от Rhythm Pharmaceuticals). Препарат был одобрен по этому показанию в США в марте 2026 года и стал первым в мире патогенетическим средством от заболевания. Гипоталамическое ожирение может развиваться при поражении гипоталамуса — отдела мозга, который участвует в регуляции аппетита и обмена веществ. По данным фонда, препарат уже входит в его список для лечения синдромальных форм ожирения, включая синдром Барде — Бидля. Ожидаемое число пациентов — 10–12 человек в год.
Отдельно совет поддержал включение в перечень моногенного ожирения из-за дефекта гена лептина. Это редкая патология, при которой ребенок с первых месяцев жизни быстро набирает вес на фоне повышенного аппетита. Для терапии таких пациентов предложен метрелептин — рекомбинантный аналог человеческого лептина. По данным фонда, частота этой патологии составляет один случай на 15 млн детей.
Не зарегистрированный в стране метрелептин уже поставляется за счет «Круга добра» пациентам с липодистрофией. Оригинальный Myalept производит ирландская Amryt Pharmaceuticals.
Еще одним решением стало включение C3-гломерулопатии в перечень заболеваний фонда. При этой патологии нарушается работа системы комплемента — комплекса защитных белков врожденного иммунитета. Из-за этого у пациентов страдают почки: в моче появляются белок и кровь, повышается давление, почечная функция снижается.
Для лечения детей с C3-гломерулопатией экспертный совет одобрил включение пэгцетакоплана и направил вопрос на утверждение попечительского совета. Пэгцетакоплан — иммуноподавляющий препарат, зарегистрированный в России под названием «Эмпавели» шведской Swedish Orphan Biovitrum. По оценке фонда, в такой терапии могут нуждаться 20 детей.
На заседании экспертный совет одобрил 483 заявки на обеспечение детей лекарствами, медицинскими изделиями и техническими средствами реабилитации. Еще две заявки касались медицинской помощи с применением новых уникальных методов лечения. На доработку направили 16 заявок. Кроме того, совет согласовал 43 процесса перераспределения лекарств и медизделий.