В США одобрили препарат от СМА с новым механизмом действия
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Isembyld (apitegromab) американской биофармацевтической компании Scholar Rock для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это первый одобренный метод терапии СМА, который воздействует непосредственно на мышцы, сообщила компания.
Фото: iStock
Фото: iStock
Лекарство разрешено взрослым и детям от двух лет, которые уже получают терапию, направленную на ген SMN2. Он отвечает за выработку белка SMN, необходимого для выживания двигательных нейронов. К таким средствам относятся нусинерсен и рисдиплам. Isembyld применяется дополнительно к ним.
Существующие SMN-направленные лекарства позволяют увеличить количество белка SMN, дефицит которого связан с развитием заболевания. Apitegromab действует иначе. Это моноклональное антитело блокирует активацию миостатина — белка, ограничивающего рост мышечной ткани. В результате препарат помогает сохранить и увеличить мышечную массу и улучшить двигательную функцию.
FDA приняло решение на основании результатов международного исследования третьей фазы SAPPHIRE с участием 188 пациентов от двух до 21 года. Все они получали нусинерсен или рисдиплам. У основной группы для оценки эффективности, в которую вошли 103 пациента от двух до 12 лет, дополнительная терапия препаратом apitegromab в дозе 10 мг/кг улучшила показатели двигательной функции на 2,2 балла по шкале HFMSE по сравнению с плацебо через год лечения.
Улучшение как минимум на три балла зафиксировали у 34,2% пациентов, получавших Isembyld, против 13,5% в группе плацебо. Препарат вводят внутривенно один раз в четыре недели.
Среди наиболее частых нежелательных реакций в исследовании были инфекции верхних дыхательных путей, рвота, кашель, вирусные инфекции и головная боль. Переломы произошли у 9% пациентов, получавших apitegromab в одобренной дозировке, и у 2% участников группы плацебо.
После одобрения Isembyld Scholar Rock также получила от FDA ваучер приоритетного рассмотрения препарата для лечения редкого заболевания у детей. Компания рассчитывает начать поставки нового лекарства в США в ближайшие дни.