«Круг добра» начнет поддерживать детей с редким нарушением обмена холестерина
Экспертный совет фонда «Круг добра» принял ряд решений по расширению программ помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями. В перечень нозологий фонда включили синдром Смита—Лемли—Опица, а также обновили условия назначения ряда лекарственных препаратов и финансирования высокотехнологичной медпомощи.
Фото: Ирина Бужор / Коммерсантъ
Фото: Ирина Бужор / Коммерсантъ
Для детей с синдромом Смита—Лемли—Опица (редким наследственным заболеванием, связанным с нарушением обмена холестерина) экспертный совет утвердил категории назначения холевой кислоты. По оценке фонда, ежегодно такую помощь смогут получать три-пять детей.
Кроме того, экспертный совет расширил категории пациентов, которым может назначаться динутуксимаб бета. Решение принято после получения данных клинических исследований, подтвердивших эффективность и безопасность терапии у более старших детей. Также эксперты поддержали изменение критериев применения селуметиниба у детей с неоперабельной симптоматической плексиформной нейрофибромой.
Еще одно решение касается дефибротида, применяемого при веноокклюзионной болезни печени. Фонд увеличит резерв этого лекарственного средства, сформировав его также на базе НМИЦ онкологии имени Н. Н. Блохина. Это позволит оперативнее обеспечивать пациентов терапией после поступления заявок из медорганизаций.
Экспертный совет также поддержал финансирование реконструктивно-пластических операций детям с сосудистыми аномалиями опорно-двигательного аппарата, в том числе связанными с мутациями генов PIK3CA и PTEN. Это позволит включить новый вид высокотехнологичной медицинской помощи в программы фонда.
Кроме того, эксперты одобрили 380 заявок на обеспечение детей лекарственными препаратами, медицинскими изделиями и техническими средствами реабилитации. Еще 10 заявок получили одобрение на оказание медицинской помощи с использованием новых методов лечения, а 24 заявки направили на доработку.