Дорога с двусторонним движением

Августовские заседания профильной комиссии Минздрава по формированию перечней ЖНВЛП и «14 ВЗН» — документов, определяющих доступность инновационной терапии в стране, фактически ознаменовали смену эпохи. Во-первых, совещания впервые прошли без участия замглавы ФАС Тимофея Нижегородцева, который традиционно обострял дискуссию, указывая на методологические пробелы в работе перечней. Во-вторых, стала очевидна позиция регулятора в условиях дефицита финансирования: государство готово поддерживать инновации, но ожидает от фармбизнеса максимально ответственного и последовательного подхода к формированию стоимости и условий поставок.

Выйти из полноэкранного режима

Развернуть на весь экран

Последние годы работа комиссии вызывала массовую критику как со стороны фарминдустрии, так и со стороны пациентского сообщества. Главными маркерами дискуссий стали предельно детальный подсчет целевой популяции, оценка рисков расширения показаний и жесткий экономический аудит в сравнении с существующими схемами лечения. Регуляторы делают упор на строгий контроль врачебных назначений, обязательное включение препаратов в клинические рекомендации и затяжные ценовые переговоры. Этот вынужденный прагматизм привел к тому, что статус «инновационного» и высокая клиническая эффективность больше не гарантируют лекарству попадание в перечни. В условиях дефицита бюджета логика решений по лекобеспечению оказалась полностью подчинена жестким финансовым ограничениям, когда для одобрения порой недостаточно даже беспрецедентных скидок со стороны производителей.

Тем не менее прошедшие 5 и 7 августа заседания комиссии Минздрава показали: государство по-прежнему готово изыскивать средства на дорогостоящие инновации и отечественные разработки, а в исключительных случаях — даже менять сложившиеся регуляторные подходы. Однако теперь это происходит строго на условиях жестких взаимных обязательств.

От фармкомпаний требуют не просто деклараций, а готовности брать на себя финансовые риски системы здравоохранения и идти на беспрецедентные ценовые компромиссы. Итоги голосования по ряду позиций уже назвали в отрасли прецедентными

Знаковым примером погружения дорогостоящей инновационной лекарственной терапии в перечень на новых условиях стало одобрение противоопухолевого препарата трастузумаб дерукстекан. Он рассматривался комиссией уже трижды, однако ключевым барьером для его включения всегда оставались огромная потенциальная популяция пациентов (в соответствии с пятью показаниями в инструкции) и, соответственно, колоссальная нагрузка на бюджет. В этот раз комиссия впервые нашла гибкое решение, позволяющее погрузить инновационный продукт в программу госгарантий без риска для стабильности системы,— внести изменения в инструкцию, исключить ряд показаний и приоритизировать одну конкретную группу. Речь идет о пациентках с неоперабельным или метастатическим HER2-положительным раком груди с прогрессированием заболевания, несмотря на предшествующую терапию. Благодаря содействию и готовности на компромисс со стороны производителя стало возможно создание принципиально нового, экономически и клинически приемлемого механизма контролируемого доступа лекарственной терапии.

В данном случае синхронизация стратегий производителей с потребностями системы оказания медицинской помощи и лекарственного обеспечения позволила гарантировать доступность прорывного лечения для наиболее тяжелых больных без выхода за рамки реальных возможностей здравоохранения.

При этом препарат должен быть не просто эффективным и экономически приемлемым, а встроеннным в реальную систему оказания медицинской помощи через клинические рекомендации (КР). Факт наличия препарата в КР — тоже не гарантия. В документе должны быть четко описаны критерии назначения терапии и целевая группа пациентов, чтобы регулятор действительно мог прогнозировать реальную потребность системы.

Со своей стороны регулятор готов искать нестандартные механизмы, позволяющие довести инновацию до пациента.

Еще один интересный подход был обозначен при обсуждении препарата фостемсавир, показанного для небольшой группы пациентов с ВИЧ и множественной лекарственной устойчивостью. Чтобы погрузить этот препарат в государственную систему в условиях ограниченного бюджета, производителю предложили снизить цену на другой, широко используемый препарат своего портфеля — долутегравир, и тем самым высвободить средства на финансирование обеспечения пациентов фостемсавиром.

В пользу общего курса на повышение доступности инноваций говорит и одобрение отечественного препарата веренафусп альфа, предназначенного для пациентов с редким орфанным заболеванием — синдромом Хантера. Лекарство было заявлено и одобрено к включению сразу в два перечня: ЖНВЛП и программу «14 ВЗН». Это очень важный кейс, так как пациенты с редкими заболеваниями особенно нуждаются в том, чтобы инновационные препараты, которые регистрируются в РФ, не просто регистрировались, а становились реально доступными для пациентов. При этом в случае программы «14 ВЗН» правило нулевой бюджетной нагрузки в условиях ухудшающейся ситуации с дефицитом федерального бюджета крайне затрудняет пополнение перечня. В 2024 году эта проблема акцентировалась в публичном поле на уровне взаимодействия регулятора и игроков фармрынка, когда российская компания подала в суд на замглавы Минздрава Сергея Глаголева из-за задержек с включением в перечень лекарств от рассеянного склероза. И вновь — нынешнее одобрение препарата веренафусп альфа стало возможным благодаря максимальному содействию в государственной поддержке российских лекарственных препаратов для лечения орфанных заболеваний со стороны регулятора и, одновременно с этим, готовности производителя на серьезный компромисс по цене.

С другой стороны, показательным стало невключение в перечень ЖНВЛП препарата от муковисцидоза ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор и ивакафтор. Заявку на включение дженерика «Трилекса» уже не первый раз подавала «Медицинская исследовательская компания». При этом ранее пациентское сообщество неоднократно заявляло о тяжелых побочных эффектах у детей и о принудительном переводе на этот препарат. В ходе дискуссии комиссия указала на сразу несколько критических нарушений со стороны заявителя: обозначенная цена для перечня ЖНВЛП не соответствовала заявленной компанией ранее, а производственная площадка до сих пор не прошла обязательную GMP-инспекцию.

Это решение показало, что государство готово выделять средства на закупку инноваций и что более низкая цена сама по себе не является пропуском в систему государственного лекарственного обеспечения. Если компания претендует на масштабный государственный спрос, регулятор ожидает безупречного качества и ценовой последовательности.

По итогам августовских заседаний стало очевидно, что в нынешних экономических реалиях повышение доступности инновационной терапии конкретно в контексте коммуникации регуляторов и игроков фармрынка предполагает все большую гибкость и готовность идти на компромиссы — с обеих сторон. Принципиально важно, что этот процесс — как дорога с двусторонним движением. Государство готово стимулировать инновации в ситуации очень серьезных бюджетных ограничений, однако прокладывать маршрут к положительным решениям необходимо совместными усилиями.