В США одобрили первую клеточную терапию против осложнений при раке крови
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Tregzi компании Orca Biosystems для взрослых пациентов с раком крови, которым проводят трансплантацию стволовых клеток. Терапия предназначена для снижения риска реакции «трансплантат против хозяина».
Фото: iStock
Фото: iStock
Tregzi стал первой одобренной в США иммунотерапией на основе регуляторных T-клеток. Такие клетки помогают контролировать иммунный ответ, чтобы он не становился чрезмерным.
Препарат применяют у пациентов, которым проводят аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток — пересадку клеток кроветворной системы от донора. Перед процедурой пациент проходит химиотерапию, которая подготавливает организм к трансплантации.
Tregzi производят из клеток донора, совместимого с пациентом по системе HLA 8/8. HLA — это набор белков, по которым иммунная система распознает собственные и чужие клетки. В состав терапии входят три компонента: очищенные гемопоэтические стволовые и прогениторные клетки, регуляторные T-клетки и обычные T-клетки.
Безопасность и эффективность Tregzi оценивали в исследовании, в котором участвовали 187 взрослых пациентов с онкогематологическими заболеваниями, включая острый лейкоз и миелодиспластический синдром. Участников случайным образом распределили в две группы: одни получили Tregzi, другие прошли стандартную трансплантацию стволовых клеток.
Основным показателем стала выживаемость без хронической реакции «трансплантат против хозяина» — иммунного осложнения, при котором донорские клетки атакуют ткани реципиента. FDA оценивала время до смерти от любой причины или первого развития умеренной либо тяжелой хронической реакции в течение двух лет после трансплантации.
Через год этот показатель составил 78% в группе Tregzi и 38,4% в контрольной группе. Умеренные и тяжелые формы осложнения за тот же период выявили у 12,6% пациентов, получивших Tregzi, против 44% при стандартном подходе.
Побочные эффекты Tregzi в целом соответствовали тем, которые ожидают у пациентов после трансплантации стволовых клеток. Чаще всего у участников исследования возникали инфекции. FDA также сообщила, что в исследовании не зафиксировали тяжелых реакций во время введения лекарства и случаев несостоятельности трансплантата.
Заявка на Tregzi получила в США статусы орфанного препарата и передовой регенеративной терапии.