Реклама, ООО «Оператор-ЦРПТ»
«Круг добра» расширил критерии назначения по двум препаратам генной терапии
Экспертный совет фонда «Круг добра» пересмотрел условия назначения препаратов «Элевидис» для детей с мышечной дистрофией Дюшенна и «Виджувек» для пациентов с дистрофическим буллезным эпидермолизом. Теперь терапию «Элевидисом» можно начинать с трехлетнего возраста, а «Виджувек» смогут получать пациенты младше 18 лет при соблюдении утвержденных критериев.
Фото: iStock
Фото: iStock
До этого «Элевидис» был показан мальчикам в возрасте от четырех до шести лет, теперь — от трех до девяти лет с подтвержденной мутацией в гене DMD. Этот ген кодирует белок дистрофин, отвечающий за целостность мышечных волокон. Нарушения выработки дистрофина из-за мутации в гене и ведет к заболеванию, которое вызывает прогрессирующее разрушение мышечной ткани.
По условиям «Круга добра», для получения терапии «Элевидисом» должен быть соблюден ряд условий: например, у ребенка не должно быть утраты (делеции) экзона 8 или 9 — определенных участков гена DMD. Кроме того, исключено проведение какой-либо патогенетической или генозаместительной терапии до получения «Элевидиса».
Расширение показаний базируется на новых данных о применении препарата в реальной клинической практике, объясняет фонд. Терапию «Элевидисом» за счет средств фонда получили более 250 российских детей.
Снижение возраста старта терапии до трех лет позволит предоставить ее большему числу детей до появления клинических симптомов, приводит фонд слова руководителя Центра детской психоневрологии НМИЦ здоровья детей Людмилы Кузенковой. Она также напоминает, что миодистрофию Дюшенна планируется включить в программу неонатального скрининга с 2027 года.
Одновременно экспертный совет скорректировал условия предоставления «Виджувека» (беремаген геперпавека) для лечения дистрофического буллезного эпидермолиза — орфанного наследственного заболевания, сопровождающегося повышенной хрупкостью кожи и слизистых оболочек. Теперь препарат смогут получать дети до 18 лет с подтвержденным диагнозом и мутацией в гене COL7A1.
На том же заседании фонд одобрил 483 заявки на обеспечение детей лекарственными препаратами и медицинскими изделиями.