Народная наука
Неравнодушный читатель Русфонда оплатил исследования
Ровно три недели назад мы рассказали («О мышах и людях», см. “Ъ” от 24 ноября) о том, как сообщество пациентов с болезнями сетчатки глаза организовало сбор средств на очередной этап доклинических исследований для разработки генной терапии болезни Штаргардта. На момент публикации заметки было собрано 52% от необходимых 3,3 млн руб. Деньги должны пойти на закупку в Китае и транспортировку в Россию лабораторных животных — генетически измененных мышей — и уход за ними. После выхода заметки сбор активизировался и через несколько дней был закрыт одним полуторамиллионным пожертвованием от частного лица.
Наталья Волкова
Фото: Из личного архива
Наталья Волкова
Фото: Из личного архива
— Мы не ожидали такого ошеломительного итога,— говорит Кирилл Байбарин, руководитель Межрегиональной общественной организации содействия и помощи больным с наследственными заболеваниями сетчатки (МОО) «Чтобы видеть!», инициировавшей сбор.— Мы очень рады и благодарны всем жертвователям!
Да, тут только и остается радоваться и благодарить, потому что предугадать успех подобных акций невозможно. Русфонд умеет прогнозировать объемы и скорость адресных пожертвований, но, когда речь идет о сборе средств на решение системной задачи, когда быстрых результатов ждать не приходится, когда успех исследований в области генной терапии столь же вероятен, как и неудача, рассчитывать на предсказуемый отклик читателей нельзя. И все же, оказывается, люди верят не только в то, что могут помочь конкретному малышу, но и в то, что своими пожертвованиями способны продвинуть науку и помочь сотням и тысячам.
Болезнь Штаргардта — редкое наследственное заболевание. Проявляется у одного из 5–10 тыс. человек — как правило, в детском возрасте. Основной симптом — резкое ухудшение центрального зрения. Туманное пятно в центре глаза мешает таким пациентам четко видеть. Так как болезнь обусловлена генетикой, лечения пока не существует. Однако в Сеченовском университете, в лаборатории молекулярной вирусологии под руководством ученого-исследователя Александра Малоголовкина, уже создали рабочую модель здорового гена. Его можно вводить в организм с помощью вирусного вектора и заменять поврежденный ген, вызывающий заболевание. Теперь требуется проверить эффективность и безопасность этой модели, то есть потенциального препарата, на лабораторных животных — именно на этот этап исследований собирали средства пациенты.
Рассчитывали собрать средства к Новому году, но реальность удивила: сбор одним переводом закрыл в начале декабря внимательный читатель Русфонда. Он пожелал остаться неназванным. Единственное, что мы можем сообщить,— это наш давний и постоянный жертвователь. Искренне благодарим его за помощь тяжелобольным детям — нашим очередникам и за поддержку в разработке лекарства от редкого заболевания.
Люди, работающие в благотворительности, могут рассказать немало подобных историй о неожиданно быстро собранных средствах, когда окончательную точку ставит один жертвователь. И скажут, что рассчитывать на такой итог, открывая сбор, ни в коем случае нельзя. Случайность! Однако случайности эти происходят там, где благотворительная деятельность осуществляется регулярно, годами нарабатывается доверие читателей и жертвователей.
Сейчас Сеченовский университет и пациентская организация заняты оформлением необходимых документов для продолжения исследований, получивших финансирование.
— Мы решили объявить еще один сбор, на полмиллиона,— говорит Кирилл Байбарин.
По его словам, вновь собранные средства целесообразно направить на гранты для молодых ученых. Дать талантливым людям возможность развивать идеи, которые в будущем могли бы стать основой для разработки терапии других наследственных заболеваний сетчатки. Такова мечта, однако итоговое решение примут, как всегда, благотворители.