Двое детей, получавших препарат «Золгенсма», генную терапию, производимую швейцарской Novartis для лечения спинальной мышечной атрофии, умерли от печеночной недостаточности. Об этом сообщает AFP со ссылкой на заявление компании. В Novartis отметили, что хотя острая печеночная недостаточность является известным побочным эффектом, это первые смертельные случаи от него. Компания пообещала обновить маркировку препарата.
Смертельные случаи произошли в России и Казахстане. Органы здравоохранения в этих странах, так же, как и в других, где используется этот метод лечения, получили уведомление от Novartis.
По данным компании, дети умерли через пять-шесть недель после получения инфузий «Золгенсма» и через 1–10 дней после приема стероида, направленного на уменьшение побочных эффектов.
«Хотя острая печеночная недостаточность является известным побочным эффектом, это первые смертельные случаи острой печеночной недостаточности»,— сообщили в Novartis, отметив, что компания обновит маркировку препарата. Теперь там будет указываться о случаях смертельной печеночной недостаточности.
Спинальная мышечная атрофия поражает примерно 1 из 10 тыс. новорожденных и в 90% случаев приводит к смерти или необходимости постоянной вентиляции легких в возрасте до двух лет. Препарат «Золгенсма» от Novartis, который получил условное одобрение Евросоюза в начале 2020 года, стоит более $2 млн для одного пациента.
В России «Золгенсма» была зарегистрирована в декабре 2021 года. Официально препарат ввели в гражданский оборот в стране в июле 2022-го. С начала года «Золгенсму» в России получили как минимум пятеро детей.
О заболевании, от которого лечит препарат, читайте в публикации «Ъ» «Дети со СМА не попали в оборот».