Разработка гентехнических методов лечения наследственных заболеваний (рак, диабет, болезни крови, почек и др.) считается одним из самых перспективных направлений современной медицины и фармакологии. Тем не менее большинство исследователей из германских университетов и крупных фармапроизводителей, которые приняли участие в недавней конференции Объединения научно-производственных медицинских организаций ФРГ в городе Майнце, полагают, что до создания реальной гентерапии рака и других заболеваний науке и промышленности западных стран еще далеко.
Пять лет назад врачи США приступили к первым гентерапевтическим экспериментам по лечению заболевания иммунной системы двух детей. К настоящему времени по всему миру гентерапевтические методы применены в лечении 650 пациентов. Число разрешенных клинических испытаний такого рода сейчас достигло 100, большинство из них направлено на терапию рака и СПИДа. Тем не менее, по словам профессора Роланда Мертельсмана (Фрейбургский университет), который считается одним из ведущих онкологических гентерапевтов ФРГ, ученым пока еще не удалось однозначно доказать эффективность ни одной из применяемых гентерапевтических методик. По его словам, все клинические испытания пока находятся в так называемой первой фазе, то есть направлены не на определение реальной эффективности той или иной терапии или медикамента, а лишь на степень ее/его приемлемости (в смысле неотторжимости) для организма. По словам проф. Мертельсмана в интервью дюссельдорфской газете VDI nachrichten, наука пока не приблизилась к главной цели гентерапии — определению "дефектных" генов еще до рождения человека, с тем чтобы наследственную болезнь можно было ликвидировать до ее развития. Мертельсман: "Сейчас гентерапия в лучшем случае является терапией с помощью генов, но отнюдь не терапией генов как таковых".
Правда, ученым уже удается внедрять в организм сторонние гены и с их помощью активизировать естественное производство недостающих и "дефицитных" веществ, однако соответствующий положительный эффект длится недолго и пока достигнут лишь в экспериментах на животных.
Главной причиной неудач ученые считают то, что большинство наследственных болезней вызывается не одним, а группой генов, комплексное взаимодействие которых пока не поддается изучению. Так, возникновению рака, по мнению ученых, предшествует от 7 до 10 так называемых центральных генных мутаций. Вторым существенным препятствием является отсутствие так называемых "паромных" генов, с помощью которых в геном клетки можно было бы внедрить необходимый сторонний или "вылеченный" ген. Хотя сейчас производятся клинические испытания около 10 "генных паромов", ни один из них пока не удовлетворяет поставленным задачам. Третьей проблемой является недостаточная устойчивость деятельности сторонних генов в организме-рецепторе.
Правда, ученым германского центра молекулярной медицины имени Макса Дельбрюка (MDC) уже удалось добиться устойчивого (в течение свыше 5 месяцев) производства имеющего большое значение для терапии рака вещества Cytosporin A в печени кролика. Однако, по словам руководителя этого проекта профессора Михаэля Штрауса, ученым пришлось при этом пойти на "жесткое подавление механизмов естественной иммунной защиты животного, которое слишком опасно при лечении людей".
Тем не менее гентерапевты уже добились пусть и небольших, но все же успехов. Например, медики Фрейбургского университета работают сейчас над способами стимуляции (с помощью препаратов Interleukin, Interferon и др.) естественных клеток организма, которые способны выполнять функцию "убийц" раковых клеток. Эти опыты были начаты в прошлом году с 14 пациентами. Их предварительные результаты достаточно интересны: деятельность клеток-киллеров удалось активизировать у всех пациентов с раком кожи (меланомами). До опытов с людьми германские медики добились положительных результатов в экспериментах с мышами, в частности, с помощью комплексного применения препарата Interleukin-2 (IL-2) в условиях "молекулярной атаки" на раковые клетки.
При этой терапии в извлеченные из организма клетки соединительных или кожных тканей (так называемые фибропласты) пациента внедряется ген, который инициирует в них производство IL-2. Затем эти фибропласты (вместе с клетками, пораженными раком) вводятся в руку пациента. Ученые убеждены, что в месте инъекции им действительно удалось существенно повысить количество спасительных клеток-киллеров. Пока не ясно однако, способна ли эта "фабрика по производству IL-2" самостоятельно расширять свою деятельность внутри организма и атаковать опухоли, удаленные от места инъекции.
Ученым MDC удалось добиться определенных успехов и в разработке генов-паромов. Особенно большие надежды они связывают с так называемыми аденовирусами. Главную свою задачу они видят сейчас в создании "кастрированного аденовируса", который стал бы транспортировать свой "генный груз" до ядра клетки, а сам бы при этом не размножался и не вызывал реакции отторжения иммунной системы клетки.
ИВАН Ъ-ЛЕНСКИЙ