Перспективы
Во всем мире исследователи работают над созданием новых методов лечения муковисцидоза. Ведется разработка новых антибиотиков, лекарств, направленных на улучшение работы белков в клетке, проводятся испытания генетических методов лечения.
В 2012 году начато клиническое использование первого препарата «Ивакафтор» для лечения причины муковисцидоза. В 2015 году введено в практику уже второе лекарство, «Оркамби», действие которого направлено на исправление самой причины муковисцидоза. Препараты восстанавливают работу белка CFTR — он синтезируется одноименным геном, нарушения в работе которого и приводят к развитию симптомов муковисцидоза. Препарат подходит не для всех пациентов, а только для носителей определенных мутаций. Ведутся разработки подобных же лекарств, которые смогут восстановить работу дефектного белка у большинства пациентов.
В 2015 году обнародованы результаты применения препаратов, которые способны исправить дефектный ген в клетках, сейчас их испытания продолжаются.
Устойчивость бактерий к антибиотикам является острой проблемой во всем мире. Множество исследований направлено на преодоление проблемы лекарственной устойчивости бактерий, вызывающих инфекционный процесс в легких.
Благодаря современной ранней диагностике заболевания и комплексному подходу к лечению за последние 20 лет продолжительность жизни пациентов значительно увеличилась и продолжает расти.
Основополагающим для лечения муковисцидоза является строгое выполнение предписаний врача и активный образ жизни.
Сейчас пациенты с муковисцидозом работают, создают семьи и рожают здоровых детей.