«Круг добра» одобрил закупки «Итвизмы» для детей со СМА
Фонд «Круг добра» включил препарат «Итвизма» (онасемноген абепарвовек) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) в перечень лекарств для закупки. Решение экспертного совета одобрил попечительский совет фонда.
Фото: iStock
Фото: iStock
В этом перечне уже есть «Золгенсма» с тем же действующим веществом, что и «Итвизма». Оба препарата представляют собой генную терапию, которую пациенты получают однократно. Но «Золгенсма» вводится внутривенно, а «Итвизма» — в спинномозговую жидкость.
Кроме того, «Итвизма» рассчитана на детей от двух лет, тогда как «Золгенсма» показана детям в возрасте как раз до двух лет. Таким образом, включение нового препарата в перечень фонда расширяет возможности применения генной терапии у детей со СМА старшего возраста.
В «Круге добра» сообщили, что исследования «Итвизмы» подтвердили долгосрочный эффект терапии у пациентов от двух лет, не проходивших ранее патогенетическое лечение. В ходе клинической программы препарат также продемонстрировал благоприятный профиль безопасности.
На заседании эксперты приняли и другие решения об обеспечении детей лекарственной терапией. В частности, были скорректированы категории пациентов с С3-гломерулопатией, которым фонд сможет предоставлять пэгцетакоплан. По инструкции препарат будет доступен детям старше 12 лет. Пациентам младшего возраста его смогут назначать вне зарегистрированных показаний по решению врачебной комиссии или консилиума врачей профильного федерального центра.
Кроме того, фонд решил пополнить неперсонифицированный резерв нескольких препаратов, чтобы при необходимости быстрее обеспечивать терапией детей с орфанными заболеваниями. В резерв дополнительно включат белумосудил в НМИЦ им. В. А. Алмазова и НМИЦ онкологии им. Н. Н. Петрова, товорафениб — в НМИЦ им. В. А. Алмазова, а эмапалумаб — в НМИЦ ДГОИ имени Дмитрия Рогачева.