«Р-Фарм» вложился в терапию гепатита В методом редактирования генома

«Р-Фарм» инвестировал в разработку Сеченовского университета на основе «молекулярных ножниц» — метода генной инженерии (CRISPR/Cas9). Проект по созданию такой платформы теперь получит грант Российского научного фонда. Сейчас стороны работают над созданием терапии для лечения гепатита В, но рассчитывают, что в будущем технология сможет применяться и против других инфекционных и онкозаболеваний. Стоимость терапии может составить около 450 тыс. руб. В мире развитие CRISPR/Cas9 ограничивает высокая стоимость, сложность применения и повышенное внимание к точности и безопасности.

Выйти из полноэкранного режима

Развернуть на весь экран

«Р-Фарм» стал одним из победителей открытого конкурса Российского научного фонда (РНФ) по отбору получателей грантов памяти ученого Евгения Велихова, следует из опубликованных итогов. Заявленный компанией проект — «производственная платформа для лечения хронического гепатита В технологией на основе CRISPR/Cas9».

Такую платформу разрабатывал Сеченовский университет. Осенью 2025 года там говорили, что испытали технологию in vivo на мышах и готовились к полноценным доклиническим исследованиям. В «Р-Фарм» «Ъ. Здоровье+» подтвердили, что речь идет об этом проекте. Там уточнили, что работают над ним совместно с университетом на его базе. Сколько компания вложила в разработку, в «Р-Фарме» не раскрывают.

Это первый известный случай, когда российская фармкомпания инвестировала в разработку технологии CRISPR/Cas9 научного учреждения.

Победители конкурса могут претендовать на сумму от 50 до 100 млн руб. ежегодно. Срок реализации проектов — от двух до пяти лет с возможным продлением еще на 3 года. Сколько конкретно получит «Р-Фарм», в опубликованном документе не указано.

Что такое CRISPR/Cas9

Метод называют «молекулярными ножницами», поскольку он основан на «разрезании» ДНК. Система направляет белок Cas9 к нужному участку в геноме, а тот разделяет цепочки ДНК. После этого можно удалить участок ДНК или вставить другой в месте разреза. За открытие технологии CRISPR/Cas9 для генетического редактирования ее создатели Эмманюэль Шарпантье и Дженнифер Дудна в 2020 году получили Нобелевскую премию по химии.

Как пояснили «Ъ. Здоровье+» в «Р-Фарме», создаваемая платформа должна обеспечить упаковку готовых комплексов CRISPR/Cas9 в биологические наночастицы. При этом их загрузочная способность превосходит разрабатываемые в мире аналоги — до 200 копий комплексов на одну наночастицу против 20–60 у известных аналогов, отмечают в «Р-Фарме».

Поверхность наночастиц модифицируется, что позволяет доставлять комплексы именно в клетки, инфицированные вирусом гепатита В, объяснял“Ъ” завлабораторией генетических технологий в создании лекарственных средств Сеченовского университета Дмитрий Костюшев. Попадая в зараженную клетку, препарат в специальном месте разрывает вирусный геном, вызывая его практически полную деградацию, рассказывал он.

Грант позволит профинансировать переход от лабораторной разработки к опытно-промышленному прототипу, а это необходимо для выхода на клинические исследования и рынок, пояснили в «Р-Фарме».

Система доставки CRISPR/Cas9 на основе биологических наночастиц может масштабироваться в промышленных объемах, рассчитывают там. А платформенный характер разработки позволит адаптировать ее для лечения других вирусных инфекций (например, ВИЧ или папилломавирусной инфекции) и онкозаболеваний, добавляют в компании.

Мировые перспективы

Пока в мире одобрен лишь один препарат на основе CRISPR/Cas9. Это Casgevy от Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, предназначенный для лечения серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии. В США он допущен к применению в конце 2023 года, в Европе — в 2024 году. В России препарат не зарегистрирован.

За весь 2025 год инфузии Casgevy получили 64 пациента в странах, где препарат одобрен, отчитывалась CRISPR Therapeutics. Препарат принес компании за год $116 млн.

Casgevy применяется ex vivo — то есть гемопоэтические стволовые клетки пациента извлекаются, редактируются в лабораторных условиях и вводятся обратно. Компания только работает над переходом к редактированию стволовых клеток in vivo — через доставку с использованием липидных наночастиц, сообщала она.

Один из ограничивающих широкое распространение Casgevy факторов — его высокая стоимость. На этапе одобрения объявленная стоимость терапии в США — $2,2 млн на одного пациента, хотя лечение в ряде стран финансируется за счет государственных систем здравоохранения.

В «Р-Фарме» рассчитывают, что с учетом промышленных объемов генная терапия против гепатита В будет обходиться примерно в 450 тыс. руб. за курс. В то же время стоимость пожизненного приема препаратов за весь период жизни пациента с этим заболеванием составляет от 2,5 до 7,5 млн руб., подсчитали там.

Помимо высокой стоимости, применение CRISPR/Cas9 сдерживают и другие факторы. Например, проблема точности системы: как гарантировать, что она разрежет строго заданный участок ДНК и не заденет другие, говорил «Ведомостям» и. о. директора НИИ физико-химической биологии им. А. Н. Белозерского МГУ Петр Сергиев.

Попытки применить технологию «молекулярных ножниц» в мире в отношении гепатита В сталкиваются с проблемами нестабильной доставки CRISPR/Cas9-комплексов в клетки, недостаточной эффективности и безопасности препаратов, рассказывал Дмитрий Костюшев. В Сеченовском университете дополнительно подавляли вирус лекарствами против гепатита В, чтобы получить «временное окно» для удаления вирусной ДНК, уточнял он.

Кто еще получил гранты

Всего гранты выделены на семь технологических инициатив, говорится в документе РНФ. Среди получателей, помимо «Р-Фарма»,— НИИ ревматологии им. В. А. Насоновой с разработкой платформы CAR-T-терапии для лечения аутоиммунных заболеваний. Завод «Медсинтез» получил поддержку проекта по созданию платформы синтетических родительских клеток CHO для производства биофармацевтических субстанций нового поколения. Курчатовский институт займется созданием ИИ-платформы для разработки белков с заданными свойствами, а Сбербанк будет разрабатывать платформу для записи и долговременного хранения данных в синтетической ДНК.

Полина Гриценко