Реклама, ООО «Оператор-ЦРПТ»
В США одобрили первую в мире генную терапию врожденной глухоты
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат Otarmeni американской Regeneron для лечения редкой генетической формы глухоты. Лекарство стало первой генной терапией этого заболевания.
Фото: Александр Миридонов, Коммерсантъ
Фото: Александр Миридонов, Коммерсантъ
Генетические мутации являются причиной примерно половины случаев врожденной тугоухости. На варианты мутаций в гене OTOF, на который нацелен новый препарат, приходится от 2% до 8% случаев наследственных заболеваний. У пациентов с неработающими копиями гена не вырабатывается белок отоферлин, что нарушает передачу звукового сигнала.
Otarmeni — генная терапия с использованием аденоассоциированного вируса. Препарат вводится однократно в каждое ухо. Otarmeni доставляет копию гена OTOF во внутренние волосковые клетки — рецепторы улитки внутреннего уха.
Исследование Otarmeni проведено на 24 пациентах в возрасте от 10 месяцев до 16 лет с тяжелой и глубокой сенсоневральной тугоухостью, связанной с геном OTOF. У 20 пациентов, у которых оценивалась эффективность препарата, слух улучшился на 80%.
Препарат зарегистрирован FDA по программе ускоренного одобрения за 61 день с момента подачи заявки.
Regeneron заявила, что предоставит Otarmeni пациентам США бесплатно. Это часть соглашения с правительством США по снижению цен на рецептурные препараты до уровня развитых стран. Взамен Regeneron не будет подвергаться дальнейшим ценовым ограничениям и получит льготы по тарифам на три года.