Реклама, ООО «Оператор-ЦРПТ»
В США одобрили расширение показаний к «Трикафте»
Американская Vertex сообщила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило расширение показаний к двум ее препаратам для терапии муковисцидоза — «Трикафта» и Alyftrek.
Фото: Brian Snyder / Reuters
Фото: Brian Snyder / Reuters
Муковисцидоз — наследственное заболевание, вызванное мутацией в гене CFTR. Она приводит к нарушению работы эндокринных желез, страдают прежде всего пищеварительная и дыхательная системы.
Всего известно более 2 тыс. мутаций гена, приводящих к развитию муковисцидоза. Ранее «Трикафта» и Alyftrek были показаны пациентам от двух и шести лет в США, имеющим хотя бы одну самую распространенную мутацию в гене CFTR (F508del) или другую, которая реагирует на лечение препаратом. Теперь препарат разрешено применять в том числе, если применение лекарства приводит к выработке белка CFTR. А также если организм реагирует на лечение тем или иным препаратом как на основании клинических данных, так и данных in vitro.
Решение подкреплено исследованиями, по которым эффективность приема Alyftrek подтверждена при 564 вариантах мутации гена, а «Трикафты» — при 521 варианте.
Таким образом, доступ к лечению в США получают еще примерно 800 человек с муковисцидозом, сообщила Vertex. Всего «Трикафту» и Alyftrek, по данным компании, смогут применять 95% людей с этим заболеванием.
«Трикафта» зарегистрирована в США в 2019 году, Alyftrek — в конце 2024 года. Alyftrek можно применять однократно в течение дня («Трикафта» требует приема утром и вечером).
В России зарегистрирована только «Трикафта», препарат показан взрослым и детям от шести лет. Здесь у «Трикафты» есть дженерик.