Реклама, ООО «Оператор-ЦРПТ»
В России разработали препарат для терапии гепатита В на основе CRISPR
В России разработали первый в мире препарат на основе технологии генного редактирования CRISPR-Cas9, рассказал «Ъ. Здоровье+» руководитель лаборатории генетических технологий в создании лекарственных средств Сеченовского университета Дмитрий Костюшев.
Фото: Влад Некрасов, Коммерсантъ
Фото: Влад Некрасов, Коммерсантъ
Работа по его созданию велась с 2014 года. Эффективность препарата подтверждена на стадии пилотных доклинических исследований, уточнили в Сеченовском университете. По словам Дмитрия Костюшева, первые пациенты могут получить препарат «в ближайшие годы».
CRISPR-Cas9 — технология, предназначенная для редактирования генома. С ее помощью можно удалять, вставлять или изменять определенные участки ДНК.
Дмитрий Костюшев отметил, что попытки создания способа не подавить вирус, а удалить его из клеток печени предпринимались неоднократно и зарубежными коллегами. Но они, по его словам, сталкивались с трудностями, которые не могли разрешить.
«У всех научных групп возникали проблемы на одном и том же этапе, при переходе от клеточных моделей к животным. Тогда и выявлялись ограничения: недостаточная безопасность, нестабильная доставка CRISPR/Cas9-комплексов в клетки, недостаточная эффективность в реальных тканях»,— уточнил он.
Специалисты Сеченовского университета, по его словам, первыми пришли к тому, что требуется дополнительное подавление вируса уже существующими лекарствами. Так скорость размножения вируса замедляется, и CRISPR-комплексы получают так называемое временное окно, в которое успевают удалить вирусную ДНК, прежде чем вирус восполнит ее копии, объяснил Дмитрий Костюшев.
После этого ученые решали проблему доставки CRISPR/Cas9-комплексов в инфицированные клетки. Для ее решения специалисты Сеченовского университета разработали невирусную систему доставки на основе биодеградируемых наночастиц. По словам Дмитрия Костюшева, поверхность наночастиц модифицируется, чтобы комплексы доставлялись именно в те клетки, которые восприимчивы к вирусу.
Управление по лекарствам и продуктам США (FDA) впервые одобрило препарат на основе CRISPR/Cas9 в конце 2023 года. Это Casgevy от Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics (в России не зарегистрирован).