Зарубежные СМИ: Какие возможности дает геномное редактирование?

Врачи впервые отредактировали геном ребенка, чтобы избавить его от неизлечимой болезни. Мальчик родился с мутацией, которая нарушает работу печени. И с помощью обычных лекарств нормализовать ее нельзя. Большинство больных умирает во младенчестве. Новый метод в научном мире уже назвали историческим прорывом. Массово использовать такую технологию невозможно: предполагается, что врачи будут разрабатывать новую схему вмешательства в пораженный ген для каждого пациента. Детали уникальной операции публикуют западные СМИ. Подробности — в обзоре иностранной прессы на “Ъ FM”.

Выйти из полноэкранного режима

Развернуть на весь экран

Мальчик по имени Кей Джей (K.J.) Малдун унаследовал мутации в каждой из двух копий гена, отвечающего за фермент печени под названием CPS1. Он необходим для выведения аммиака из организма. Из-за нарушения тот может накапливаться в крови и становиться токсичным, в том числе поражается мозг, поясняет издание New Scientist. Отклонение было обнаружено, когда малышу было всего полгода, и с каждым днем риск необратимых изменений увеличивался. Команде врачей из Университета Пенсильвании удалось получить у регулирующих органов США разрешение на вмешательство в гены всего за неделю. Первую дозу препарата девятимесячный мальчик получил в феврале, потом еще в марте и апреле. Теперь он может есть белковую пищу без риска для жизни.

Издание Time поясняет этапы лечения: сначала у пациента берут образцы кроветворных клеток, затем они редактируются с помощью технологии CRISPR для включения гена, который производит фетальный гемоглобин (он есть только у детей). Исправленные клетки возвращаются в организм пациента. Там они начинают создавать больше копий самих себя и в конечном счете генерируют достаточно здоровых эритроцитов, чтобы минимизировать или даже устранить симптомы болезни.

CNN уточняет, что схема лечения была создана специально для Кей Джея, никого другого вылечить с ее помощью не получится. Но важно, что сама технология успешно опробована на практике, и через какое-то время персонализированное лечение будет доступно и другим больным. Технология CRISPR применялась и раньше. Пять лет назад в Китае родились близнецы, у которых редактирование ДНК проводилось на стадии эмбриона. Сейчас же впервые метод персональной корректировки применили на уже рожденном человеке. Это первый шаг к использованию терапии множества генетических заболеваний, для которых сейчас не существует эффективных методов лечения, заявил соавтор метода доктор Киран Мусунуру в исследовании, которое опубликовал The New England Journal of Medicine.

Врачи отметили, что никаких серьезных побочных эффектов у пациента не выявлено, но для оценки эффективности все-таки требуется более продолжительное наблюдение. По данным исследователей, тяжелый дефицит CPS1 поражает примерно одного младенца из 1 млн. Всего же в мире насчитывается около 350 млн человек с редкими заболеваниями, большинство из которых генетические.

С нами все ясно — Telegram-канал "Ъ FM".