В конце мая текущего года Второй кассационный суд общей юрисдикции в Москве отказал семье ребенка со спинальной мышечной атрофией (СМА) в возможности получить за счет бюджета патогенетическую терапию препаратом «Спинраза» после приема «Золгенсмы». Решение мотивировали тем, что прием препаратов в такой последовательности в РФ не входит в клинические рекомендации по лечению этого заболевания. В перспективе по мере роста числа препаратов от СМА на российском рынке — а над собственными разработками сейчас работают уже две локальные фармкомпании — число похожих исков может возрасти, что, в свою очередь, потребует внедрения новых подходов к оплате экспериментального лечения.
Фото: Дмитрий Духанин, Коммерсантъ
Фото: Дмитрий Духанин, Коммерсантъ
26 мая во Втором кассационном суде общей юрисдикции состоялось слушание по иску к Морозовской ДГКБ, поданному москвичом Михаилом Леонтьевым. Он попытался оспорить решение суда нижестоящей инстанции об отказе в обеспечении его дочери — пятилетней Марии Леонтьевой — препаратом «Спинраза» против СМА. Однако судья, рассмотрев дело единолично, оставил его жалобу без удовлетворения.
Отказ обусловлен отсутствием показаний к лечению «Спинразой» — дело в том, что ранее девочка получила пять инъекций этого препарата за счет государства, в результате чего ее состояние улучшилось, но затем родители решили попробовать применить другой препарат против СМА — «Золгенсму», которую, в отличие от «пожизненной» «Спинразы», нужно вводить всего один раз. Деньги на лекарство собрали благотворители и меценаты, но лечение не принесло желаемых результатов. Надеясь возобновить инъекции «Спинразы» за счет бюджета, семья обратилась в суд и даже после отклонения жалобы в кассационном суде намерена обжаловать это решение и настаивать на продолжении ранее начатого лечения.
Юрист Алевтина Киле, которая выступает в суде защитником семьи Леонтьевых, сообщила “Ъ”, что помимо обжалования отказа в удовлетворении кассационной жалобы сторона обвинения будет добиваться возбуждения уголовного дела по факту необеспечения ребенка лекарством. «Дело развивалось так: мы подали иск к депздраву Москвы (ДЗМ) с требованием обеспечить лечение "Спинразой", который Тверской районный суд отклонил. На это решение мы подали апелляционную жалобу, и Московский городской суд встал на нашу сторону, отменив решение Тверского суда. Мы получили исполнительный лист и передали его в службу судебных приставов, на основании чего было возбуждено исполнительное производство, но в это время ДЗМ организовал врачебную комиссию, где указал, что терапия Марии Леонтьевой не требуется. С этим документом ДЗМ обратился в Тверской суд, и исполнительное производство было прекращено. Данное определение мы обжаловали в двух инстанциях (апелляция и кассация), но безрезультатно»,— уточнила она.
Тем не менее в ситуациях, подобных той, с которой столкнулась семья Леонтьевых, отказ в лечении может быть закономерным. Такой позиции придерживаются в государственном фонде «Круг добра» — структуре, созданной специально с целью обеспечения лекарствами детей с орфанными заболеваниями. Одним из критериев для получения «Золгенсмы» — препарата генно-заместительной терапии — фонд определил готовность законных представителей пациента отказаться от патогенетической терапии (препараты «Спинраза» и «Эврисди»). Таким образом, даже обратившись за «Спинразой» в «Круг добра», семья Леонтьевых получила бы отказ в выдаче бесплатного препарата.
Мнение
Основатель системы поддержки принятия врачебных решений «Справочник врача» Константин Хоманов — о том, как фармкомпании сейчас взаимодействуют с врачами в РФ.
В течение 2022 года часть зарубежных фармкомпаний изменили свою работу в РФ: помимо прекращения поставок отдельных препаратов и отказа от новых клинических исследований с участием российских пациентов многие также заявляли о сокращении объемов инвестиций, включая спонсорские контракты и рекламу. В отрасли есть мнение, что на самом деле зарубежные компании не полностью свернули маркетинговую деятельность, а переключились на другие каналы продвижения, например с помощью медицинских представителей. Мы решили проверить эту гипотезу и провели исследование на платформе приложения «Справочник врача» — в нем приняли участие более 2 тыс. респондентов.
Как показали результаты нашего опроса, почти 55% из них относятся к деятельности медпредставителей нейтрально, еще 34,5% оценивают ее положительно. Плюсами общения с медпредставителями 86,1% врачей считают получение новой информации, 71% — приглашения на конференции, 70,5% — расширение круга препаратов для назначения.
Отрицательно по отношению к представителям фармкомпаний настроены 11,4% докторов. Основной причиной негативного отношения 87% называют трату времени врача, еще 55% — недостоверную информацию. Почти 48% заявляют об отсутствии полезной информации, 31,4% — о недоступности препаратов для пациентов из-за высокой стоимости. Интересно, что на негативное отношение 53,7% врачей также влияет и личность медпредставителя.
Почти к трети (30%) опрошенных медпредставители не приходят вообще, хотя 42,9% врачей в этой группе заявляют о желании общения с ними. 36% врачей хотят получать информацию о новой фармацевтической продукции, еще 27,9% желают расширить круг препаратов для своих пациентов.
О том, что визиты медпредставителей за последние два года участились, сообщили четверть врачей (24,3%). Несколько раз в год медпредставители приходят к 27,7% врачей, в месяц — к 22,3%, в неделю — к 16%. Почти 41% врачей приглашают на образовательные мероприятия раз в год, 33,9% — раз в месяц. При этом треть ответивших (32,2%) указали, что за последние два года их стали чаще звать на такие мероприятия. 66% врачей общаются с медпредставителями и с помощью мессенджеров (WhatsApp, Telegram, Viber и др.).
Итак, по результатам исследования мы видим, что четверть российских врачей заявили об учащении визитов медпредставителей, а треть — о том, что теперь их чаще приглашают на образовательные мероприятия. Эта информация позволяет предположить, что активность со стороны зарубежных фармкомпаний и интерес к врачам как минимум сохранились, а как максимум — набирают обороты. Это предположение подтверждают и данные компании Research 360. Тогда эксперты заявляли, что изменился разве что характер коммуникации с докторами. Например, по их мнению, раньше западные производители сами устраивали мероприятия, а теперь выступают их спонсорами и общаются с врачами в формате онлайн. Другая гипотеза: когда представители «биг фармы» заявили об изменениях в работе в России, свою маркетинговую активность, направленную на врачей, моментально увеличили их конкуренты, в том числе отечественные производители.
Однако обращает на себя внимание тот факт, что даже с учетом интенсификации общения медицинских представителей с врачами почти к трети опрошенных нами специалистов они не приходят вообще. А значит, остаются возможности для увеличения коммуникации с докторами в этом формате. Тем не менее важно, что она должна быть неотрывно связана с онлайн-продвижением — именно такой вектор работы с докторами видится наиболее перспективным.
С момента основания в 2021 году фонд одобрил заявки на лекобеспечение для 1225 детей со СМА, в том числе 8 — из новых регионов РФ и 25 — с диагнозом, установленным сразу после рождения благодаря расширенному неонатальному скринингу, стартовавшему с 1 января 2023 года. «Золгенсму» получили 163 пациента, на что фонд потратил около 17 млрд руб., причем в большинстве случаев это те дети, диагноз которым поставлен в первые месяцы жизни. По итогам 2022 года в 2023-й фонд «Круг добра» вышел с профицитом 131,3 млрд руб., что позволяет говорить о достаточном объеме резервных средств. Но оплата экспериментальной терапии, каковой является комбинация «Золгенсмы» и «Спинразы», не входит в практику фонда, пояснили “Ъ” в пресс-службе: «В инструкции к "Золгенсма" указано, что опыт применения препарата в сочетании с другими препаратами для лечения СМА ограничен. В российские клинические рекомендации назначение других препаратов после "Золгенсма" не входит».
Согласно имеющимся данным исследований, генно-заместительная терапия эффективна именно в младенческом возрасте — до 2 лет, далее положительные изменения после инъекции сомнительны. Согласно истории Марии Леонтьевой, девочке, родившейся в 2018 году, долго не могли поставить диагноз и лечение «Спинразой» она начала получать в возрасте 1 года 6 месяцев, а укол «Золгенсмы» получила практически в 3 года (2 года 9 месяцев). Следующие два года лечение она не получала.
Аналогичная история параллельно разворачивалась в Екатеринбурге: там после ряда уколов «Спинразы» мальчику Михаилу Бахтину ввели инъекцию «Золгенсмы», но особого эффекта это не принесло (повышение на 1 балл по специальной международной шкале теста CHOP INTEND, определяющего развитие двигательных функций у детей с нейромышечными заболеваниями). В комментариях для СМИ родители ребенка говорят, что власти просто ухватились за факт укола генно-заместительным препаратом, чтобы прекратить обеспечение «Спинразой». Семья Бахтиных добилась возбуждения уголовного дела по факту необеспечения ребенка лекарством, и в мае 2023 года на него обратил внимание председатель Следственного комитета РФ Александр Бастрыкин. Вопреки заключению врачей, следователи намерены добиться снабжения пациента лекарством, и господин Бастрыкин пообещал отслеживать этот процесс.
В Кирове родители мальчика со СМА Максима Гришина решили самостоятельно собрать деньги на «Золгенсму», несмотря на отсутствие показаний. Необходимо заметить, что применение «Золгенсмы» возможно только в пяти медицинских центрах: четырех федеральных и одном региональном в Екатеринбурге, причем, по словам Александра Курмышкина, предварительно ответственные лица обязаны документально отчитаться о готовящейся процедуре производителю Novartis. Сбор средств без рекомендации врачебной комиссии бесполезен, даже если лекарство будет куплено. Необходимая сумма была собрана благотворителями (160 млн руб.), но укол Максиму Гришину не сделали, а в соцсетях семьи появилась информация о подготовке ребенка к лечению «Спинразой» за бюджетные средства. Жертвователи в комментариях к постам о мальчике выражают недоумение и подозревают родителей в растрате по собственному усмотрению собранных на «Золгенсму» средств. На момент публикации “Ъ” не получил разъяснений о тратах от семьи Гришиных.
Также в этом году при содействии Александра Курмышкина две семьи с детьми со СМА в Алтайском крае смогли через суд добиться возвращения терапии «Спинразой» после укола «Золгенсмы». При этом ввиду отказа фонда «Круг добра» участвовать в снабжении детей препаратом средства на закупку пойдут из регионального бюджета. Один из мальчиков уже начал вновь получать препарат, а вторая семья столкнулась с очередным препятствием. «Второму мальчику закупили только одну упаковку. Скорее всего, опять придется обращаться к приставам, так как нужна загрузочная доза в четыре упаковки»,— рассказал Александр Курмышкин.
В перспективе, по мере того как число препаратов от СМА на российском рынке будет расти, может увеличиться и число требований от пациентов о необходимости проведения терапии их разными комбинациями, не предусмотренными производителями. Так, разработка «Биокада» с кодовым названием ANB-004 уже миновала стадию доклинических исследований, в ходе которых изучалось его воздействие на приматов, и перешло к I стадии клинического исследования. 3 из 12 испытуемых детей получили лекарство, но промежуточными результатами компания делиться не готова. За период с 2018 года на создание и изучение лекарства на практике потрачено 4 млрд руб. «Генная терапия направлена на долговременное повышение уровня SMN в организме пациентов и потенциально способна изменить течение заболевания, а также предотвратить гибель детей со СМА 1-го типа в раннем детском возрасте. Предполагается, что однократное применение препарата ANB-004, как и "Золгенсмы", будет приводить к экспрессии функционального белка SMN»,— рассказали “Ъ” в пресс-службе «Биокада». Препарат может быть доступен в 2025–2026 годах, но точные сроки в компании назвать не решаются. В свою очередь, в «Р-фарм» рассказали, что на данный момент у них готов прототип препарата от СМА — разработка на ранней стадии. Создание лекарства ведется совместно с учеными Казанского федерального университета, где, по информации пресс-службы компании, еще десять лет назад начались разработки генно-терапевтических препаратов. «Скорость дальнейшей разработки во многом зависит от финансирования, поэтому важной вехой является появление индустриального партнера»,— дополнили в пресс-службе.
С учетом перспективы роста числа исков, аналогичных иску семьи Леонтьевых, все более реалистичным выглядит появление в РФ новых моделей обеспечения пациентов препаратами, в частности риск-шеринга. Идея заключается в том, чтобы производить оплату инновационного препарата только после получения результатов его применения. В России с 2021 года ведется процесс разработки такого законопроекта, инициатором которого стал депутат Айрат Фаррахов.
«Концепция к проведению госзакупок, прописанная в №44-ФЗ, основана на конкуренции и совершенно не применима в тех случаях, когда заявляется инновационный препарат, не имеющий зарегистрированных аналогов. Мы не обязаны закупать его по заявленной стоимости, поэтому необходимо предусмотреть в законе договорные модели для таких ситуаций. С сегодняшней конструкцией №44-ФЗ это невозможно, но чем дальше, тем больше будет таких ситуаций. Но мы должны, мы обязаны применять у себя эффективные уникальные препараты, гарантировать доступ к ним гражданам, и потому предлагаем предусмотреть модель разделения рисков»,— сообщил господин Фаррахов “Ъ”.
Депутат подчеркнул, что предлагаемые поправки предполагают системное изменение законодательства в области проведения контрактных процедур, поэтому процесс принятия решений небыстрый. В настоящее время законопроект находится на стадии разработки и еще даже не прошел первое чтение. Рабочая группа, созданная для разработки проекта, находится в постоянном диалоге с представителями Минздрава РФ и Минфина, а также с представителями фармацевтической отрасли. В беседе с “Ъ” Айрат Фаррахов заметил, что фармацевтическое общество, в частности члены Ассоциации «Инфарма», заинтересовано в появлении такого законопроекта и не пытается препятствовать нововведениям. «Фарма несет ответственность перед пациентами и отраслью. Более того, производители лекарств сами заинтересованы в том, чтобы такие изменения в законодательстве были приняты, поскольку это гарантия ее развития исправедливости, ответственности бизнеса, развития и поддержания спроса в будущем. Фарма не может существовать только на спросе дженериковых, воспроизведенных и недорогих препаратов. Мы должны постоянно развиваться, и один из ключевых моментов — такое системное изменение законодательства, как внедрение механизма разделения рисков»,— добавил он.