Хотя большинство орфанных заболеваний обусловлены генетикой, часть из них имеют другую природу, например онкологическую. “Ъ” поговорил с руководителем проектного офиса «Редкие (орфанные) заболевания» ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья им. Н. А. Семашко» Минздрава Еленой Красильниковой о том, какую помощь в РФ сейчас могут получить пациенты с миелофиброзом, какие сложности существуют с системой их учета и как можно было бы решить проблемы в сложившейся системе лекарственного обеспечения для данных пациентов.
Руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) заболевания» ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья им. Н. А. Семашко» Минздрава Елена Красильникова
Фото: РИА Новости
Руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) заболевания» ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья им. Н. А. Семашко» Минздрава Елена Красильникова
Фото: РИА Новости
— Многие забывают, что орфанные заболевания — это не только наследственные болезни. К ним относится и ряд редких злокачественных заболеваний крови, в том числе миелофиброз. Расскажите, что это за болезнь? Как она протекает?
— Действительно, по данным Ежегодного бюллетеня экспертного совета комитета Госдумы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям, за 2021 год доля препаратов для лечения редких онкологических заболеваний в государственных программах возмещения в России значительно ниже, чем в крупнейших европейских странах. Думаю, что такая диспропорция объясняется, но не компенсируется действующей программой лекарственного обеспечения онкологических больных.
Миелофиброз — это редкое жизнеугрожающее заболевание костного мозга, которое характеризуется нарушением кроветворения. Без терапии заболевание прогрессирует и приводит к значительному ухудшению состояния здоровья: тяжелой анемии, хронической усталости, увеличению размеров селезенки. Пациенты с миелофиброзом погибают от осложнений заболевания, а также от острого миелоидного лейкоза, который развивается у 10–30% больных.
— Сколько таких пациентов в РФ? Как ведется их учет и ведется ли?
— Сегодня миелофиброз не входит в перечни редких нозологий, для которых учет пациентов организован в рамках федеральных регистров, поэтому мы не можем знать точное количество пациентов с таким заболеванием, проживающих на территории страны. Распространенность первичного миелофиброза составляет от 0,1 до 1 случая на 100 тыс. населения в год, то есть в России ежегодно может диагностироваться порядка 1,4 тыс. пациентов. С учетом данных об уровне диагностики и выживаемости пациентов в настоящий момент первичным миелофиброзом могут страдать до 6 тыс. человек. При подготовке Ежегодного бюллетеня экспертного совета комитета Госдумы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям за 2020 год региональные органы здравоохранения сообщили о 1280 пациентах с диагнозом «первичный миелофиброз», при этом терапией были обеспечены только 923 пациента. То есть меньше 20% пациентов с миелофиброзом диагностированы и обеспечены необходимой им терапией.
— Обеспечение лекарственной терапией пациентов с миелофиброзом сейчас может покрываться за счет трех различных каналов финансирования. Расскажите, пожалуйста, поподробнее, как они работают и в чем есть сложности?
— В рамках сложившейся системы лекарственное обеспечение пациентов с миелофиброзом может быть организовано за счет средств федерального (социальная помощь в рамках 178-ФЗ) и регионального (РЛО) бюджетов, а также системы ОМС. Каждый из каналов финансирования имеет свои возможности и ограничения. Льготное лекарственное обеспечение пациентов с миелофиброзом возможно в рамках 178-ФЗ «О социальной помощи» при соблюдении двух условий: лекарственный препарат должен быть включен в перечень ЖНВЛП, а пациент — иметь статус «инвалид». Региональные бюджеты на льготное лекарственное обеспечение перегружены «массовыми» заболеваниями (диабет, ССЗ), а в отсутствие регистра и механизма планирования затрат редкие пациенты с миелофиброзом «теряются» среди региональных льготников. Если мы посмотрим на данные госзакупок за 2021 год, то увидим, что на лекарственное обеспечение пациентов с миелофиброзом региональные бюджеты субъектов РФ совокупно израсходовали 2,1 млрд руб. При этом расчетная потребность в 2,5 раза выше текущих затрат и может совокупно достигать 5 млрд руб.
— Но ведь с 2021 года в финансировании закупок препаратов для таких пациентов начал участвовать федеральный бюджет?
— Да, в прошлом году часть онкологических заболеваний крови по МКБ-10 D45–47, в том числе первичный миелофиброз, были отнесены к клинико-профильной группе «Онкология». Такое решение должно открыть двери к онкологическому бюджету за счет средств федерального проекта «Борьба с онкологическими заболеваниями». На практике в большинстве регионов онкологическая служба отделена от онкогематологической, поэтому пациенты с миелофиброзом, которые наблюдаются у гематологов или онкогематологов, по-прежнему остаются незамеченными системой. Есть нехватка знаний в работе с КСГ, планировании и распределении объемов и др. Формирование подходов к организации лекарственного обеспечения пациентов с миелофиброзом требует времени, которого у таких пациентов нет.
— Как вы считаете, каким образом можно было бы упорядочить подходы к лекарственному обеспечению таких пациентов?
— Включение пациентов с миелофиброзом в федеральный регистр — это то, что необходимо сделать в первую очередь. В рамках подготовки ежегодного бюллетеня по орфанным заболеваниям мы видим, как сложно главным специалистам предоставить данные о пациентах в ситуации отсутствия единых систем учета больных. Важно, чтобы администрация региона услышала эту потребность и помогла главным специалистам внедрить единый для региона регистр пациентов со злокачественными заболеваниями крови в соответствии с потребностями службы, обеспечила дальнейшее содержание и обновление системы. Второй шаг — финансирование лекарственного обеспечения таких пациентов за счет федерального бюджета. Такой подход обеспечит пациента своевременным лечением вне зависимости от региона проживания и позволит сократить расходы бюджета за счет централизации закупок.