Стандарты клинических исследований фармацевтических и иммунобиологических препаратов включают доклинические стадии и несколько клинических стадий. Доклиническими испытаниями занимаются крупные фармкомпании.
Сначала разрабатывается компьютерная модель молекулы, создается экспериментальный препарат, затем проводятся его химические исследования. Следующий этап — исследования на биологических моделях: мышах, кроликах, приматах. Если на животных моделях доказана безопасность и потенциальная эффективность препарата, переходят к клиническим исследованиям (КИ) на пациентах в лицензированных стационарах. Первая фаза КИ проходит на здоровых добровольцах (до сотни человек), их участие оплачивается. На этом этапе испытывают безопасность препарата, его переносимость, побочные эффекты, исследуют концентрационные кривые. На II фазе КИ препарат испытывают на людях, имеющих заболевание, для лечения которого препарат разрабатывался. При этом изучают фармакокинетику и фармакодинамику препарата: насколько хорошо он усваивается организмом, насколько быстро достигается нужная концентрация препарата в крови. При этом большое внимание уделяется безопасности и эффективности. III (главная) фаза КИ включает максимальное число больных, которое зависит от тяжести заболевания. Если на 1 тыс. пролеченных больных умирает один, в исследование включают десятки тысяч пациентов. Если заболевание опасное и частота летальных исходов высока, количество участников исследования обычно меньшее. Статистическая достоверность рассчитывается для так называемых твердых конечных точек (клинически значимых данных). При этом требуется доказать, что препарат эффективен и безопасен. Исследователям нужно получить данные, свидетельствующие о том, что в группе испытуемых, которые получают препарат, условно умрет меньше больных, чем в группе плацебо. КИ должны быть рандомизированными, то есть максимально объективными. Чтобы исключить все субъективные факторы, применяется искусственный интеллект, который, используя электронную базу пациентов, без ведома исследователя проводит рандомизацию и определяет, что выдать больному №1 — пустышку или исследуемый препарат. При этом ни исследователь, ни больной не знают, что он получает. Только такие двойные слепые исследования принимаются во внимание при регистрации фармпрепаратов. Все эти данные контролируются независимыми комитетами мониторинга данных, куда входят ведущие эксперты по данному направлению, и независимыми компаниями-мониторами. Финальные данные направляются регулятору (Росздравнадзор РФ, ЕМА, FDA), который проверяет их чистоту и достоверность, и компании-спонсору исследований. И те и другие имеют право проводить аудиторские проверки КИ в целом, а также отдельных центров, в нем участвующих. Если все соответствует международным критериям, данные КИ принимаются и становятся основанием для получения регистрационного удостоверения нового препарата.