Инъекция свободы

прорыв

Уровень обеспечения больных гемофилией препаратами, улучшающими свертываемость крови, в России выше, чем в среднем по Европе. И на этом позитивном фоне российские пациенты с гемофилией обретают новое качество жизни. На смену утомительным (до двух раз в день) инъекциям, причем внутривенным, приходит новая методика подкожных инъекций раз в неделю.

Во многом благодаря Юрию Жулеву уровень обеспечения препаратами больных гемофилией в России уже сейчас один из самых высоких в Европе

Фото: Анатолий Жданов, Коммерсантъ

Паспорт исколотых вен

Что мы вообще знаем о гемофилии? Примерно представляем, что это недостаточная свертываемость крови, которая может приводить к кровотечениям. Но вряд ли кто-то осознает, что испытывают на самом деле пациенты с гемофилией и как они справляются с болезнью.

Представьте, каждый из них должен делать внутривенные инъекции как минимум два раза в неделю, а при тяжелом течении болезни — дважды в день. Детей, которым поставлен такой диагноз (обычно это происходит года в два, когда малыши начинают ходить), этому учат с семи лет: им предстоит делать такие инъекции на протяжении всей жизни.

По словам специалистов, лечить гемофилию у детей особенно трудно: в раннем возрасте при пропусках процедур велик риск повреждения суставов и внутренних органов вследствие кровоизлияний в них, а частые внутривенные вливания препаратов изматывают ребенка. Такие дети ограничены в движении и бывают вынуждены периодически пропускать учебу.

Таков медицинский аспект. А психологический? Каково родителям, старающимся оберегать чадо от малейших неприятностей, делать ему с двухлетнего возраста внутривенные уколы, а со временем наблюдать, как ребенок учится производить эти манипуляции сам? (К слову, ребятам постарше приходится носить с собой паспорт больного гемофилией, чтобы не было проблем с милицией из-за исколотых вен.)

С гемофилией рождается один из 10 тыс. младенцев. Во всем мире таких больных насчитывается 400 тыс., в России — около 7,5 тыс.

Гемофилия — жизнеугрожающее наследственное заболевание, при котором нарушена функция свертывания крови (каскад коагуляции), что приводит к неконтролируемым и часто спонтанным кровотечениям. У больных с гемофилией А отсутствует или имеется в недостаточном количестве фактор свертывания крови — белок, который помогает факторам IXa и X в формировании сгустка крови и способствует остановке кровотечения у здоровых людей. Чаще всего это связано с мутацией клеток. Одно из осложнений заболевания — кровотечения в суставы или мышцы. Они не только вызывают боль, но и могут привести к хроническому отеку, деформации, меньшей подвижности и необратимому поражению сустава. Поэтому многим пациентам требуется проведение реконструктивных операций на суставах.

По статистике только 46% взрослых пациентов с гемофилией трудоустроены, так как часто вынуждены пропускать работу в связи с болезнью. Еще 36% признаются, что болезнь сказывается на их отношениях с близкими.

«От этой болезни нет таблеток, нет мазей»,— рассказывает заведующая отделом коагулопатий НМИЦ гематологии, врач-гематолог, доктор медицинских наук Надежда Зозуля. По ее словам, до недавних пор существовали только внутривенные растворы концентратов недостающих факторов свертывания. Причем в зависимости от тяжести заболевания инъекции следовало делать иногда по несколько раз в день на протяжении всей жизни. Любой пропуск становился крайне высоким риском развития кровотечений.

Человеческий фактор Жулева

«Уровень обеспечения больных гемофилией препаратами факторов свертываемости крови в России выше, чем в среднем по Европе»,— уверенно констатирует президент Всероссийского общества гемофилии (ВОГ) Юрий Жулев.

Ни об одной группе пациентов подобного слышать пока не приходилось. Объяснение простое: не у всех пациентских сообществ есть такой руководитель! Это действительно человек-легенда, который ради своих подопечных способен дойти, как раньше говорили, до самых верхов. Он создал ВОГ в начале 1990-х, а затем, в 2009 году, вместе с коллегами организовал Всероссийский союз пациентов.

Благодаря ему люди, страдающие гемофилией, с которой у него самого «личные счеты», добились доступа к современным лекарствам. Правда, в одном из интервью я прочитала, что на это потребовалось 25 лет! 25 лет постоянной работы по отстаиванию интересов пациентов и защите их прав, которая не прекращается ни на минуту.

«Наша задача — добиться от государства выполнения его обязательств, а если их нет в законе — то постараться закон изменить, чтобы они появились»,— говорит юрист по образованию, общественный деятель по призванию и «почти медик» по роду деятельности Юрий Жулев. И это не просто слова. С 2008 года гемофилия входит в государственную программу «Семь высокозатратных нозологий», что дает возможность охватить необходимым лечением всех нуждающихся. В свое время это помогло в четыре раза снизить количество госпитализаций пациентов.

Однако ситуация сложилась парадоксальная: государство тратит значительные суммы на закупку лекарств, но далеко не всем пациентам они помогают в должной мере.

К счастью, медицина не стоит на месте. Недавно у этих отчаявшихся людей, как и у всех пациентов с гемофилией, появилась новая надежда.

Подкожная терапия

На смену бесконечным внутривенным инъекциям пришли инъекции подкожные, причем необходимость в последних уменьшилась многократно — с двух раз в день до раза в неделю.

«Появление революционной терапии — биспецифичных моноклональных антител с подкожным введением — это новый, крайне важный этап в лечении ингибиторной формы гемофилии, который позволит существенно сократить количество инъекций, сделать их менее болезненными и подарить пациентам жизнь без страха кровотечений. Сейчас это единственное профилактическое средство для пациентов с гемофилией А и ингибиторами к фактору VIII, которое можно вводить подкожно. Это значительно упрощает жизнь пациентов и выводит стандарты лечения гемофилии на новый уровень»,— рассказывает Надежда Зозуля.

Новое лечение позволяет снизить многие риски, включая заражение крови, поражение суставов, рубцевание ткани в местах уколов.

В США этой разработке был присвоен статус «прорыв в терапии», который получают только препараты, способные обеспечить значительные улучшения в лечении, профилактике или диагностике серьезных заболеваний.

«Впервые за 20 лет появился препарат с принципиально иным механизмом действия, который существенно снижает риск кровотечений и позволяет пациентам сохранить высокий уровень социальной активности,— с гордостью отмечает директор по маркетингу компании "Рош" в России Светлана Косых.— Поэтому сегодня мы видим свою задачу в активной, совместной с государством работе по повышению доступности данной инновационной терапии».

В клинических исследованиях в России участвовали пациенты Городского центра по лечению гемофилии (г. Санкт-Петербург). Его заведующая кандидат медицинских наук Татьяна Андреева отмечает: «Мы убедились, что подкожный способ введения препарата профилактически один раз в неделю позволяет пациентам чувствовать себя более уверенно и защищенно по сравнению с другими схемами лечения и дарит свободу благодаря существенному сокращению количества кровотечений».

«Мы надеемся, что в обозримом будущем новый уникальный препарат также будет доступен для всех, кому показана инновационная терапия,— подчеркивает Юрий Жулев.— Будем добиваться раннего доступа к терапии, включения ее в различные перечни, в том числе в "Семь высокозатратных нозологий". Тем более что, несмотря на высокую стоимость, это лечение потребует не намного больше финансовых затрат, чем существующая терапия».

Алена Жукова

Картина дня

Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...