— Борис Владимирович, ТКМ является спасительной процедурой для детей и взрослых, страдающих лейкозами. Но есть и другие диагнозы, где ТКМ также спасительна. Расскажите о них.
— Прежде всего хочу поздравить всех доноров костного мозга — и уже состоявшихся, и потенциальных — с наступающим Всемирным днем. Всемирным — вот вам уже значение донорства кроветворных стволовых клеток. Да, лейкозы — это только часть диагнозов, при которых показана ТКМ. Кроме того, она стала спасительной, как вы сказали (мы, медики, обычно избегаем таких слов), процедурой для множества больных с другими злокачественными заболеваниями крови. Еще одна группа диагнозов — наследственные незлокачественные заболевания. Например, мукополисахаридоз 1-го типа (синдром Гурлер), синдром Вискотта — Олдрича, талассемия, анемия Фанкони, остеопетроз и ряд других.
Этих редких — орфанных — болезней так много, что в сумме страдающих ими людей, пожалуй, не меньше, чем больных лейкозами. Многие годы мы возлагаем большие надежды на генную терапию, но пока ТКМ для этих людей остается наиболее радикальным средством. Я думаю, что такое положение сохранится еще не один десяток лет. Вот оно, значение и перспективы применения донорских регистров.
— В вашем институте только что создано новое отделение ТКМ при орфанных заболеваниях. Но больные с перечисленными диагнозами давно лечатся в вашей клинике.
— Да, мы уже много лет используем ТКМ для лечения наследственных заболеваний. Но есть целый ряд особенностей, которые возможно учесть и реализовать именно в специализированном отделении. К примеру, Русфонд уже несколько лет уделяет внимание проблемам детей с остеопетрозом, иначе называемым мраморной болезнью. Пока в России случаев успешного применения ТКМ при этом диагнозе было всего два. А в иерусалимской клинике Хадасса у доктора Полины Степенски, наоборот, неудачи исчисляются единицами.
— В чем же секрет? Можно ли этот опыт перенять?
— Этим мы и занимаемся. Наши врачи уже побывали в иерусалимской клинике, доктор Степенски была у нас в институте, на днях приезжает снова. Так что секретов друг от друга у нас нет, все профессиональное гематологическое сообщество охотно и сознательно обменивается опытом, для врачей нет границ и санкций. Первое условие успеха в лечении остеопетроза — тщательная диагностика. Эта болезнь имеет несколько разновидностей, и точный диагноз диктует тактику лечения. На первых порах мы планируем с помощью Русфонда посылать в Иерусалим медицинские документы и биологический материал (кровь) больных детей. Именно ради точного диагноза — а выполнять ТКМ и проводить лечение будем у себя.
— У вас есть отделения ТКМ для детей и для взрослых. Новое отделение для кого?
— Для детей. С такими диагнозами больные, к сожалению, не доживают до взрослого возраста. Причем — и это тоже задача нового отделения — начинать лечение и применять ТКМ нужно как можно раньше. К примеру, детям с синдромом Гурлер на Западе ТКМ выполняют в возрасте года-двух.. У нас — примерно в четыре года. Родители поздно обращаются, они вместе с лечащими врачами надеются на заместительную терапию. Но она, во-первых, космически дорога: в год на препараты для больного требуются миллионы рублей. Во-вторых, она малоэффективна, а с определенного возраста и вовсе не эффективна. Так что надежда на ТКМ, на донорский костный мозг остается главной надеждой.
— Русфонд поздравляет вас, Борис Владимирович, и весь ваш коллектив с Всемирным днем донора костного мозга!
— Спасибо!