Российское Министерство здравоохранения намерено в короткий срок инициировать разработку и принятие новой нормативной базы для развития биомедицины в России.
Внедрение биопрепаратов совершенствовало подходы к лечению многих заболеваний, включая ревматоидные и аутоимунные (ревматоидный артрит), онкологические (рак предстательной и молочной желез, легких, гепатоцеллюлярная карцинома и т. д.), сердечно-сосудистые (венозные и артериальные тромбозы), эндокринные (сахарный диабет и гипофизарный нанизм), гематологические (анемия у онкологических и нефрологических пациентов, лимфомы), кожные (псориаз), желудочно-кишечные (болезнь Крона, неспецифический язвенный колит), неврологические (рассеянный склероз) и другие.
Открытый диагноз
"Фармацевтика стоит на пороге новой эры — эры биотехнологий,— говорит Виктория Анашкина, глава российского представительства Amgen.— Возможности расшифрованного генома человека и персонализированной медицины открывают потенциал для создания огромного количества лекарств для лечения болезней, которые сейчас не лечатся или плохо лечатся. К примеру, в онкологии появилось огромное количество платформ иного класса препаратов — онковакцины. Да, инвестиции становятся более рискованными и более дорогими, учитывая возрастающие требования регуляторов. Но горизонт исследований не закрывается, а открывается. Просто этот процесс потребует новых партнерств, новых бизнес-моделей в R&D". По подсчетам Ассоциации международных фармпроизводителей, если в 1975 году на исследования и разработку одного оригинального препарата уходило в среднем около $138 млн, то сейчас — более $1,38 млрд.
По мнению Алтана Демирдере, главы российского отделения "Сандоз", к 2016 году рынок биофармацевтических препаратов составит $150 млрд, а продажи биопрепаратов, у которых закончится срок действия патента к 2017 году, составят около $70 млрд.
К 2020 году объем мирового фармацевтического рынка вырастет более чем в два раза и достигнет $1,3 трлн, говорит партнер PricewaterhouseCoopers Алина Лаврентьева. По ее прогнозу, в ближайшее время в фармотрасли произойдут ключевые изменения. Среди них — смещение акцента с лечения на профилактику, отказ от модели продаж по типу "блокбастера", применение новых технологий, стимулирование R&D и замена существующего линейного научно-исследовательского процесса процессом непрерывного тестирования и лицензирования.
"Бум изобретения новых молекул прошел,— говорит глава представительства Ipsen в РФ Марина Велданова.— Наступает следующий этап. На первый план выходят более сложные молекулы, биотехнологии, иммунотехнологии, генно-инженерные технологии. На мой взгляд, инновационная фарма скоро сделает большой технологический скачок вперед".
С помощью клеточных технологий можно будет излечивать такие серьезные заболевания, как, например, детский церебральный паралич, болезнь Альцгеймера, болезнь Паркинсона, диабет или инфаркт миокарда. И это только начало. Во многих западных странах за счет широкого применения технологий выращивания клеток кожи и использования живого эквивалента кожи резко снижена летальность от критических ожогов. Благодаря "умным" клеткам ученые уже научились "выращивать" отсутствующие у человека органы, например трахеи, конечности, внутренние органы. Единственным "заповедником", к которому пока не могут подступиться светила науки, является мозг.
Последние исследования показывают, что даже у стволовых клеток больного организма можно изменить характер функционирования и выращивать из них что угодно. Уже через пять-десять лет, по мнению ученых, можно будет восстанавливать жизненно важные ткани и органы: сердечную мышцу, печень, инсулинпродуцирующие клетки поджелудочной железы, нервные клетки и др. Добавим, что сейчас активно развиваются технологии, исключающие использование эмбриональных стволовых клеток.
Директор Института экспериментальной кардиологии Владимир Смирнов, полагает, что в течение пяти-семи лет найдут широкое применение технологии репрограммирования клеток из организма пациента, при котором они смогут приобрести свойства стволовых.
Набирают популярность банки ткани и банки здоровых клеток, которые берутся из пуповинной крови младенца и потом используются в случае необходимости на протяжении жизни человека. Правда, в Москве хранение таких клеток стоит недешево. Наша страна активно участвует в подобных исследованиях, что неудивительно. Ведь стволовые клетки были открыты в России еще в 60-х годах прошлого века, сообщил декан факультета фундаментальной медицины МГУ им. Ломоносова, академик РАН и РАМН Всеволод Ткачук. Более того, по его мнению, и биомедицина как наука начиналась в нашей стране. Но если на Западе она давно уже применяется на практике, в нашей стране разработка и внедрение биомедицинских клеточных технологий сдерживаются сейчас несовершенством законодательства.
По оценке председателя комитета ГД по науке и наукоемким технологиям Валерия Черешнева, сегодня объем мирового рынка биомедицинских клеточных технологий достиг $2,5 млрд, а к 2025 году может приблизиться к $30 млрд. Россия сейчас получает сущие крошки с этого богатого стола. Видимо, для того, чтобы изменить ситуацию, в январе в Минздраве создали департамент инновационного развития и развития медицинской науки. Его сотрудники уже провели инвентаризацию всего "живого", что осталось в стране.
В стране отсутствует не только нормативная база использования в лечении новых биопродуктов, отсутствует биоэкспертиза клеток, недостаточно доклинических и практически нет клинических исследований. Сейчас в России действуют патенты, которые предполагают использование эмбриональных клеток в медтехнологиях — в основном для омоложения кожи, в мезотерапии, при трансплантации фрагментов тканей и т. д.
Назревшая терапия
Как сообщила министр здравоохранения Вероника Скворцова, министерство намерено в короткий срок создать новую нормативную базу для биомедицины. Она будет включать законопроекты о донорстве и трансплантации органов, донорстве крови и ее компонентов, биомедицинских клеточных продуктах, донорстве и трансплантации тканей и сети криобанков. Большинство документов уже поступило в ГД. "Планируется добавить в закон "Об обращении лекарственных препаратов" положения о биотехнологических препаратах. Минпромторг разрабатывает законопроект о медицинских изделиях, в котором целый блок посвящен биологическим и биосовместимым материалам. Также предполагается внесение изменений в закон о генно-модифицированных продуктах, за который отвечает Минсельхоз. Таким образом, целая связка законодательных актов будет подготовлена в самое ближайшее время",— заключила министр.
Одного благоприятного климата для появления прорывных биотехнологий явно недостаточно. Многие талантливые исследователи уехали из России. Это признает и Вероника Скворцова: "Советская медицинская наука была одной из самых сильных в мире. Но сегодня наши ведущие ученые — молекулярные генетики, молекулярные биологи, разработчики клеточной медицины — возглавляют лучшие лаборатории мира. Школы, которые к началу 1980-х годов были у нас, сейчас функционируют в США, Великобритании и многих других странах. В последние 20 лет России нанесен огромный урон, потому что лучшие специалисты на 80% выехали из страны. Это самое активное взрослое поколение — от 30 до 55 лет". Однако, по мнению госпожи Скворцовой, потеряно не все: "Сегодня в России есть молодые таланты, а также отраслевые "генералы" — люди с колоссальным опытом работы в области медицины и смежных наук".
С оптимизмом смотрит на Россию и исполнительный директор подразделения по сотрудничеству в области R&D на развивающихся рынках компании AstraZeneca Аджай Гаутам: "В России существуют все предпосылки для развития инновационных исследований и разработок — это традиционно сильная фундаментальная наука и наличие талантливых специалистов, наличие государственных институтов инновационного развития, таких как "Сколково", "Роснано" и РВК, а также инициативы государства по модернизации здравоохранения".
Справедливости ради надо сказать, что до лидеров персонализированной медицины нашим ученым еще далеко. То, что для россиян кажется фантастикой, стало давно нормой на Западе. Например, прекрасные жительницы Парижа и Брюсселя уже привыкли сдавать образцы кожи. Походы в лаборатории окупаются сторицей. Ведь они потом получают косметический крем, приготовленный специально для их кожи. Уход — дело святое. Надо ли говорить, что эффективность персонализированных продуктов на порядок выше массовых.
Аналогичный опыт внедрен и для выпуска персонализированных лекарств. Особенно в этом преуспели в туманном Альбионе и США. "Мы возвращаемся во времена экстемпоральных лекарств, когда, заболев, человек по рецепту врача приходит в аптеку и получает изготовленное там лекарство с индивидуальной дозой. Процесс перехода от эпохи "блокбастеров" к таргетным препаратам, к так называемым "ниш-бастерам", займет десять лет. Лекарства будут фокусные, индивидуальные,— отмечает директор аналитической компании Cegedim Strategic Data в России Давид Мелик-Гусейнов.— Я думаю, что в течение пяти-восьми лет инновационная фармация станет полностью биологической".
А химический синтез сойдет на нет. Фармация не интересна большой химии, которой нужны все большие объемы, связанные с сельским хозяйством, бытовой химией. Молекулы будут вытеснены биотехнологическими препаратами. Количество открытий в этом направлении новых технологий, новых решений, связанных с живой культурой, растет как снежный ком. То есть российские инновационные компании сегодня имеют шанс стать конкурентоспособными на мировом рынке. Но только если они вложатся не в стекло и бетон технопарков, а в биотехнологии, R&D, науку, технологии и образование. Как это делают, например, Sanofi-Aventis, Pfizer, Eli Lilly, которые покупают маленькие биотехнологические компании, в портфеле которых всего один-два препарата.
Программа на завтра
В конце апреля правительство России утвердило амбициозную комплексную программу развития биотехнологий в РФ до 2020 года. Для того чтобы создать в стране глобально конкурентоспособный сектор биоэкономики, из бюджета выделят 1,18 трлн руб. Из них на развитие биомедицины потратят 150 млрд руб., на биофармацевтику — 106 млрд руб. Планируется, что уровень производства биотехнологической продукции к 2020 году составит около 1% ВВП, к 2030-му — не менее 3%.
Здравоохранению посвящены два раздела программы. В одном из них Минпромторгу поручено заняться разработкой отечественных вакцин, антибиотиков и бактериофагов нового поколения (в чем традиционно сильна Россия), а также локализацией производств по выпуску жизненно важных лекарственных препаратов, биодженериков, гормонов. Никаких инноваций, связанных с новыми технологиями доставки, детектирования заболевания в этом разделе специалисты не обнаружили.
Гораздо интереснее раздел программы о биомедицине. Ведь из программы видны наиболее перспективные направления российской биомедицины. По мнению директора Института экономики здравоохранения ВШЭ Ларисы Попович, наибольший интерес представляют диагностикумы in vitro (диагностические тесты вне живого организма), высокочувствительные биосенсоры и биочипы: "Это пик интереса во всем мире. Американцы делают мобильные биочипы на выявление огромного количества нозологий. Благодаря использованию телекоммуникационных средств связи моментально анализируется риск заболевания или течение огромного количества болезней. Отпадает необходимость исследований в сложных клинических лабораториях".
Большое внимание в программе уделяется развитию в России клеточных биомедицинских технологий. В нашей стране немало перспективных наработок в лечении аутоимунных заболеваний, диабета второго типа, инфаркта, травм спинного мозга. В Новосибирске, например, нашли уникальный способ избавления от рака с помощью... раковых клеток мышей. Большого прогресса добился и частный московский Институт стволовых клеток человека, который провел IPO на ММВБ.
Еще один прорывной сегмент в программе — пренатальное тестирование и связанные с ним технологии генной диагностики. По мнению экспертов, внедрение в России этих технологий позволит совершить прорыв в борьбе со многими редкими и затратными в лечении заболеваниями, такими как муковисцидоз, болезнь Гоше, мукополисахаридоз и другие.
Есть в программе и пункт, посвященный персонализированной медицине. Геномные исследования, которые лежат в основе персонализированной медицины, начинают развиваться в России. Например, в Санкт-Петербурге и Москве.
Биология внедрения
Согласно "Комплексной программе по развитию биотехнологий в Российской Федерации до 2020 года", биотехнологическая отрасль наравне с информационной и нанотехнологической признана ключевой для инновационного развития России. Согласно программе, через восемь лет российскими компаниями должно быть зарегистрировано не менее 50 оригинальных биофармацевтических препаратов, а высокотехнологичные лекарства, производимые на территории России, должны занять не менее 50% отечественного рынка. Программа включает два этапа (первый — 2011-2015 годы, второй — 2015-2020 годы) и девять направлений: биофармацевтика, биомедицина, сельскохозяйственная и пищевая биотехнология, биоэнергетика, природоохранная биоэкология, лесная биотехнология, морская биотехнология. На первом этапе реализации программы в сфере биофармацевтики и биомедицины фокус будет направлен на развитие внутреннего спроса и экспорта биотехнологической продукции, создание стимулов для локализации производств биотехнологической продукции в РФ. На этом же этапе должен быть решен вопрос повышения уровня коммерциализации биоразработок в том числе за счет государственно-частного партнерства, созданы организационные и правовые нормы для формирования новых рынков, сформированы региональные программы и биокластеры. На втором этапе предполагается формирование производственно-технологической базы. Для проработки программы до конца 2012 года предстоит подготовить еще три документа: ФЗ "Об обращении биомедицинских клеточных продуктов" и две записки с предложениями — о создании пилотных производств для отработки промышленных технологий создания диагностикумов, биосовместимых медицинских материалов и тканеинженерных конструкций, а также по совершенствованию регулирования и стандартизации процедур создания и ведения банков биологических образцов.