Реклама, ООО «Оператор-ЦРПТ»
Британские ученые впервые замедлили течение болезни Гентингтона
Генная терапия сократила скорость прогрессирования заболевания на 75%
Ученые Университетского колледжа Лондона сообщили о первых убедительных результатах в борьбе с болезнью Гентингтона. Эксперимент с препаратом AMT-130 показал замедление течения неизлечимого заболевания.
Фото: Getty Images
Фото: Getty Images
Центр лечения болезни Гентингтона при UCLH сообщил об успешных испытаниях генной терапии, разработанной нидерландской компанией uniQure. У пациентов, получавших препарат AMT-130, прогрессирование заболевания оказалось на 75% медленнее, чем у тех, кто не получал лечение. Это первый случай, когда удалось достичь статистически значимого результата в клиническом исследовании болезни, уточняет РИА Новости.
Препарат основан на доставке в мозг молекулы ДНК через частицы безопасного вируса. Попав в полосатое тело — зону, отвечающую за регуляцию движений и особенно уязвимую при болезни Гентингтона, — частицы запускают выработку РНК, которая блокирует работу дефектных клеток и вызывает их разрушение.
Руководитель проекта профессор Сара Табризи отметила, что терапия может помочь пациентам дольше сохранять повседневные функции. По словам главного исследователя UCLH Эда Уайлда, AMT-130 способен стать первым одобренным препаратом для замедления болезни Гентингтона.
Заболевание обычно проявляется в возрасте 30–50 лет и прогрессирует на протяжении 10–13 лет. Его основные признаки — непроизвольные движения, потеря координации и когнитивные нарушения.