Петербургская биотехнологическая компания BIOCAD получила разрешение Минздрава России на проведение клинического исследования первого российского генотерапевтического препарата, созданного для терапии гемофилии B. Об этом сообщили «Ъ-СПб» в пресс-службе компании.
Главной целью исследования препарата ANB-002 станет оценка его эффективности и безопасности. Как предполагают в компании, он будет вводиться однократно, сохраняя эффект в течение нескольких лет. Препарат уже прошел доклинические исследования и показал безопасность и действенность у животных.
«Разработки являются препаратами next-in-class и представляют собой векторы на основе rAAV, которые несут гены человеческих факторов свертываемости крови: фактора VIII в случае гемофилии А или фактора IX в случае гемофилии В. Особенность генотерапевтических препаратов на основе rAAV заключается в том, что однократное введение таких лекарственных средств, как правило, позволяет добиться стабильного терапевтического эффекта на многие годы»,–– говорит вице-президент по клинической разработке и исследованиям Юлия Линькова.
Гемофилия –– одно из наиболее распространенных тяжелых наследственных заболеваний. В России от него страдает около трех тыс. человек, в мире –– сотни тысяч. Первый препарат для лечения гемофилии получил регистрацию в Европе летом 2022 года.
Для исследования препарата будут подключены центры в Петербурге, Москве, Уфе, Нижнем Новгороде, Самаре, Челябинске, Кемерово, Новосибирске, Сыктывкаре, Кирове и других городах.
