Фармацевтическая компания BIOCAD направила в Минздрав документы на получение разрешения на старт клинических испытаний генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей. Это первый препарат такого рода, его разработка началась в 2018 году.
«В рамках КИ 1-2 фазы будут получены данные о безопасности и эффективности применения препарата у детей со СМА. Планируется подключение исследовательских центров в Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге и других городах»,— говорится в пресс-релизе компании. В испытания планируется включить детей возрастом до 8 месяцев.
Препарат по действию схож с зарубежным аналогом «Золгенсма», его введение обеспечивает доставку функционального гена SMN1 и продукцию белка SMN, недостаток которого лежит в основе развития двигательных нарушений у детей со СМА. В его разработку «Биокад» уже направил более 4 млрд руб.
