Водоросли света
Ученым впервые удалось восстановить зрение человека с помощью оптогенетики
Группа французских ученых сумела подарить человеку возможность снова видеть — после 40 лет полной слепоты. Для этого они прибегли к оптогенетической терапии, внедрив в клетки сетчатки глаза пациента ген одноклеточных водорослей.
Фото: nature.com
Фото: nature.com
Французская биофармацевтическая компания GenSight Biologics объявила об успешном испытании новой методики восстановления зрения человека — с помощью оптогенетики. Научная статья, описывающая первый в мире случай частичного восстановления зрения у пациента, который около 40 лет был слепым, опубликована в журнале Nature Medicine.
Научная группа GenSight Biologics, возглавляемая Ботондом Роска, доктором медицинских наук и доктором философии, основателем Института молекулярной и клинической офтальмологии Базеля (IOB), на протяжении 13 лет сотрудничала с группой Жозе-Алена Сахеля из Университета Сорбонны, чтобы найти способ вернуть зрение человеку с пигментным ретинитом — генетическим заболеванием, которое приводит к гибели светочувствительных клеток (колбочек и палочек) поверхности сетчатки глаза.
В мире от этого заболевания страдают около двух миллионов человек.
Глаз человека состоит из двух слоев клеток. Свет воспринимается палочками и колбочками, расположенными на поверхностном слое глаза. От них сигнал передается на ганглионарные нервные клетки, образующие зрительный нерв, а затем поступает в мозг человека, который обрабатывает получаемые сигналы. При пигментном ретините нарушается работа светочувствительного слоя глаза, в результате чего зрение человека сначала ухудшается, а со временем и вовсе пропадает.
Оптогенетика — относительно молодое направление исследования работы нервных клеток, появившееся в середине 2000-х годов. Идея французских ученых состояла в том, чтобы заставить глаз человека вновь воспринимать свет без использования поврежденных светочувствительных клеток поверхностного слоя. «Сетчатка — это биологический компьютер в глазах. В верхнем слое находятся светочувствительные клетки, а в нижнем — ганглиозные клетки, которые формируют оптический нерв. У пациентов с пигментным ретинитом поврежден только верхний из слоев. Воздействуя на ганглионарные клетки, мы создали искусственный слой светочувствительных клеток в сетчатке слепого»,— рассказывает доктор Ботонд Роска.
Ученые внедрили в ганглионарные нервные клетки сетчатки глаза модифицированные опсины (светочувствительные белковые рецепторы) одноклеточных зеленых водорослей.
Обычно они реагируют на синий свет, позволяя микробам ориентироваться в пространстве. Пациенту же был введен более безопасный для человеческого глаза модифицированный белок ChrimsonR, который реагирует на свет в янтарном спектре. Кроме того, французская компания разработала специальные светостимулирующие очки.
Тренировки пациента начались спустя четыре с половиной месяца после инъекции — примерно столько времени нужно, чтобы белок стабилизировался в ганглионарных нервных клетках человеческого глаза.
До эксперимента мужчина мог различать только свет и темноту. Но после семи месяцев тренировок пациент стал идентифицировать отдельные объекты.
В 92% случаев мужчина мог различить предметы, которые лежали перед ним, а в 63% — мог еще и безошибочно сосчитать их.
«Сперва пациент был разочарован, потому что между инъекцией и результатом прошло довольно много времени. Но когда он впервые сообщил, что смог увидеть белую разметку на улицах, вы можете себе представить, как он был взволнован. Мы все были взволнованы»,— заявил Жозе-Ален Сахель.
«Стать свидетелем первого восстановления некоторых зрительных функций у слепого пациента — это было просто невероятно,— заявил доктор Роска.— Мы работали над оптогенетической терапией в лаборатории в течение 16 лет, и видеть доказательство того, что концепция работает,— это уникальный опыт».