Врачи перелили двум пациентам клетки иммунной системы, «отредактированные» с помощью генетических ножниц CRISPR-Cas9. Это была часть эксперимента, предпринятого в Университете Пенсильвании.
Фото: Reuters
В письме в редакцию The Scientist представитель университета подтвердил, что эксперимент такой ведется, что один из пациентов болен множественной миеломой, а другой — саркомой и что их лечение продолжается. Это первый в США случай, чтобы в терапии использовались лекарственные препараты, приготовленные с помощью CRISPR-Cas9.
Сегодня бактериальный агент защиты от вирусов — белок CRISPR-Cas9 — все активнее входит в обиход в биомедицине и биотехнологии.
CRISPR-Cas9, или генетические ножницы, позволяет вносить разрывы в ДНК. Такие разрывы могут быть и случайными, а можно их вызвать химическими мутагенами или радиоактивным излучением.
Случайные химические или радиационные разрывы в ДНК — инструмент классической селекции, которым ускоряли изменчивость, чтобы было из чего выбрать «материал» для дальнейшей работы.
CRISPR-Cas9 делает разрезы в ДНК в строго определенном, запрограммированном месте. А в сочетании с синтезированной матрицей, которая «помогает» клетке залечить такой разрыв, получается высокоэффективный инструмент для внесения желаемых мутаций в геном.
CRISPR расшифровывается как clustered regularly interspaced short palindromic repeats.
В интервью The Scientist еще в июне 2018 года ведущий автор исследования, онколог Эдвард Штадтмауэр объяснил, что CRISPR будет использоваться в качестве инструмента в новом типе иммунотерапии. Технология такова: из крови ракового пациента выделяются иммунные клетки — Т-лимфоциты, а потом с помощью генного редактирования из Т-лимфоцитов удаляются три рецептора (отвечают за распознавание антигенов). На их место с помощью лентивирусов (из семейства ретровирусов; способны доставлять в клетку много генетического материала, поэтому используются в качестве векторов, или доставщиков, в генной инженерии) вставляется рецептор, который реагирует на белок, специфически формирующийся в некоторых раковых клетках.
Потом эти генетически модифицированные клетки некоторое время развиваются в лабораторных условиях, пока пациенты получают химиотерапию, убивающую большую часть их собственных, немодифицированных иммунных клеток. После чего модифицированные с помощью CRISPR Т-лимфоциты и переливаются пациентам.
В ходу исследования для лечения других заболеваний, связанных уже не с атакой на злокачественные клетки, а с заменой дефектных клеток в организме больного, таких как заболевания крови — талассемия и серповидно-клеточная анемия.