С начала 2019 года препараты для пяти орфанных заболеваний централизованно закупаются Минздравом РФ. Вопрос централизации закупок обсуждался с момента создания списка дотируемых государством орфанных заболеваний — «Перечня 24» (2012 год). Это необходимо, поскольку регионы самостоятельно не справляются с финансированием лечения редких болезней, что критично отражается на состоянии пациентов.
Фото: Евгений Павленко, Коммерсантъ / купить фото
Число лиц, включенных в региональные сегменты Федерального регистра больных редкими (орфанными) заболеваниями, в 2018 году достигло в России 17 015 человек, из них 8639 (50,8%) — дети. Орфанные заболевания являются одной из самых затратных статей бюджета регионального здравоохранения. С 2013 года расходы на эти цели выросли в четыре раза — до 20 млрд руб. в 2018 году.
Попытки централизации
Впервые четкое понятие орфанных заболеваний появилось в законе об охране здоровья, принятом в 2012 году. Согласно закону, это заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев на 100 тыс. человек. Тогда предполагалось, что правительство утвердит федеральный регистр редких болезней, которые дополнят госпрограмму семи высокозатратных нозологий. В результате появился «Перечень 24», хотя Минздрав насчитал 270 орфанных заболеваний. При этом обязанность закупать препараты для лечения редких болезней была возложена на регионы, и с тех пор вопрос о необходимости централизации закупок поднимался неоднократно. Причина — отсутствие в регионах средств, необходимых для обеспечения всех пациентов лекарствами в полном объеме. В результате отказа местных властей предоставлять лекарства пациенты были вынуждены обращаться в суд. Но даже если суд принимал сторону пациентов, решения о выдаче им необходимых лекарств зачастую не выполнялись.
Наиболее активно вопрос централизации обсуждается последние два года. В октябре 2017 года депутаты Госдумы представили законопроект, предполагающий расширение госпрограммы семи высокозатратных нозологий на шесть наиболее затратных заболеваний из «Перечня 24»: пароксизмальная ночная гемоглобинурия, гемолитико-уремический синдром, идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура и мукополисахаридозы I, II и VI типов. По словам депутата Госдумы Ольги Епифановой, только 30 регионов «более или менее справляются с обеспечением орфанных заболеваний». Еще один автор законопроекта, депутат Госдумы Олег Николаев, добавлял, что больные вынуждены добиваться лечения через суд. При этом он приводил в пример Чувашию, где две семьи смогли выиграть дело в суде, но в правительстве региона господину Николаеву отвечали, что для решения их проблемы необходимо 140 млн руб., тогда как вся программа орфанных заболеваний в бюджете региона предусматривала 114 млн руб. в год.
В 2018 году разговор о необходимости централизации закупок лекарств для орфанных заболеваний продолжился. Члены Совета федерации направили в правительство законопроект, предполагающий расширение госпрограммы семи нозологий на пять заболеваний из «Перечня 24»: гемолитико-уремический синдром, юношеский артрит с системным началом, мукополисахаридоз (I, II, VI типов). Ими на тот момент страдали 2,1 тыс. человек. Стоимость их лечения, по данным верхней палаты парламента, составляет около 10 млрд руб. Предполагалось, что препараты для лечения этих болезней будут закупаться Минздравом уже с 2019 года. В это верилось с трудом. Но инициированные Советом федерации поправки к законодательству были приняты. Законопроект прошел чтения в Госдуме, и в ноябре прошлого года Дмитрий Медведев подписал постановление правительства РФ о внесении изменений в порядок обеспечения лекарствами граждан, страдающих редкими заболеваниями.
Документ, расширяющий федеральную программу «Семь нозологий», вступил в силу с 1 января 2019 года. В результате на федеральный уровень были переданы полномочия по закупке лекарств для лечения пяти орфанных заболеваний: гемолитико-уремического синдрома, юношеского артрита с системным началом, мукополисахаридозов I, II и VI типов. Как отмечала Татьяна Голикова, для этого в федеральном бюджете РФ на 2019–2021 годы дополнительно запланировано ежегодное выделение 10 млрд руб.
Документ также утвердил правила ведения федерального регистра лиц, страдающих редкими заболеваниями. Пациент, выехавший за пределы региона проживания, будет получать лекарства на срок приема, но не более чем на шесть месяцев. Кроме того, предусмотрена возможность перераспределения лекарственных препаратов между регионами при изменении численности больных. Минздрав России был наделен соответствующими полномочиями по мониторингу движения и учета лекарственных препаратов.
Терапия без перебоев
Централизованную закупку препаратов для лечения орфанных заболеваний в Минздраве решили провести досрочно, не дожидаясь вступления закона в силу. О таком решении в ноябре 2018 года сообщила директор департамента лекарственного обеспечения и регулирования обращения медизделий министерства Елена Максимкина, ссылаясь на постановление Верховного суда, согласно которому нарушение законодательства возможно, если вопрос связан с жизнью или здоровьем гражданина, поясняла госпожа Максимкина.
В итоге в декабре 2018 года Минздрав провел десять тендеров суммарно почти на 4 млрд руб. на поставку лекарств для лечения орфанных заболеваний. Как следует из материалов госзакупок, было проведены тендеры на поставку четырех препаратов для больных юношеским артритом с системным началом: тоцилизумаб (205,8 тыс. упаковок), канакинумаб (190,5 тыс.), алалимумаб (175 упаковок) и этаренцепт (40,3 тыс. упаковок). Кроме этого министерство закупило 87,5 тыс. упаковок экулизумаба, применяемого в лечении гемолитико-уремического синдрома, 78,5 тыс. упаковок ларонидаза, предназначенного для лечения мукополисахаридоза I типа, и 15,7 тыс. упаковок идурсульфаза (мукополисахаридоз II типа).
Среди регионов-получателей по этим тендерам лидировала Москва с долей 16,8%, подсчитали в AlphaRM. За ней следовали Московская и Ленинградская области (6,96% и 5,25% соответственно), а также Санкт-Петербург с долей 3,29%. Наибольший объем закупок в денежном выражении (644,3 млн руб.) пришелся на Центр лекарственного обеспечения департамента здравоохранения города Москвы.
Новая централизованная система госзакупок лекарств для орфанных заболеваний уже работает. Например, в объявленном в декабре 2018 года аукционе на поставку препарата для терапии мукополисахаридоза II типа было заявлено достаточное количество упаковок, позволяющее обеспечить потребности пациентов с этим заболеванием на 2019 год. До 10 февраля во все указанные в контракте регионы препарат уже был поставлен, при этом пауз в лечении при переходе с системы региональных закупок на федеральную не произошло.
Фармпроизводителям новая система также удобна, так как она предполагает работу в рамках единого государственного тендера с одним покупателем — Минздравом, отмечают в компании Takeda. Предположительно централизация позволит сэкономить до 30% бюджетных средств, так как при закупке препаратов на их стоимость не будут влиять региональные наценки...
Открытый список
Но централизация закупок препаратов для пяти орфанных заболеваний не решила проблему целиком. Остается еще 19 редких болезней, и в этих случаях ответственность за обеспечение пациентов лекарствами по-прежнему несут регионы. Важно то, что за годы существования «Перечня 24» в России появились новейшие препараты для лечения этих болезней, но проблема своевременного доступа к ним не решена до сих пор. Сам факт существования этих препаратов дает надежду тяжелобольным людям, но препятствия в виде длительного процесса постановки диагноза, который может растянуться на годы, а также регионального финансирования, зачастую не оставляют им шансов на лечение. Опыт включения в федеральное финансирование других нозологий свидетельствует о том, что централизация значительно улучшит обеспечение пациентов необходимыми лекарствами, а значит, и результаты лечения, и состояние здоровья больных. Благодаря расширению госпрограммы высокозатратных нозологий рынок поставок лекарств для лечения орфанных заболеваний станет прозрачнее, цивилизованнее, с меньшим количеством посредников и более выгодной структурой закупок и поставок, а цены предсказуемыми и более стабильными.