Выключение одного гена может победить серповидно-клеточную анемию

Генная инженерия

Сергей Коржухин

Как показали Стюарт Оркин и его коллеги из Гарвардской медицинской школы в Бостоне, эта задача решается за счет омоложения крови, которое и происходит при выключении гена BCL11A. По крайней мере, у мышей.

Дело в том, что серповидно-клеточная анемия --генетическое заболевание, приводящее к слипанию красных кровяных телец, — актуальна только для взрослой формы гемоглобина. Зародышевый же гемоглобин таких цепочек не образует. В норме, однако, он перестает вырабатываться вскоре после рождения (у человека — через 6 месяцев). Но, как выяснили ученые, упомянутый ген как раз и служит переключателем между двумя типами гемоглобина, и, отключив его, можно вновь заставить организм производить "юную" кровь.

Теоретически метод должен работать и на человеке, но генная терапия с помощью специально разработанных РНК была бы слишком сложной и дорогой. Теперь генетики ищут способ добиться медикаментозной блокировки BCL11A.

Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...