В основе большинства разработок противораковых препаратов лежит направленный поиск различий между раковыми и здоровыми клетками — например, некоторых протеинов, производящихся в избыточных количествах в раковых клетках и тем самым играющих ключевую роль в развитии и росте опухоли. Это так называемые "перспективные молекулярные мишени". После нахождения молекулярной мишени начинается поиск химических веществ, способных блокировать их функции, снижая таким образом потенциал роста раковых клеток.
Различия же между раковыми и здоровыми клетками зачастую настолько малы, что трудно создать препарат, оказывающий воздействие только на опухоли и не затрагивающий других органов и систем. Именно поэтому большинство разрабатываемых препаратов обладает высокой общей токсичностью. Кроме того, раковые клетки достаточно легко приспосабливаются к воздействию на определенную мишень, в результате чего возникает резистентность, невосприимчивость опухоли к действию препарата.