Премия по химии присуждена за открытие редактирования кода жизни

Французский микробиолог Эмманюэль Шарпантье и американский биохимик Дженнифер Дудна удостоены Нобелевской премии по химии. Они являются авторами открытия «генетических ножниц» — технологии, способной «разрезать» ДНК в заранее определенном месте и таким образом «переписывать код жизни» человека, животного или растения. Открытие «ножниц» в Нобелевском комитете назвали революционным, подчеркнув, что оно уже является фундаментом клинических испытаний новых методов лечения онкологических заболеваний.

В среду, 7 ноября, Нобелевский комитет огласил имена лауреатов премии по химии-2020: француженка Эмманюэль Шарпантье, специализирующаяся на исследованиях в области микробиологии, и американка Дженнифер Дудна, биохимик. Обе они с 2012 года занимались изучением «генетических ножниц» — метода CRISPR/Cas9, способного редактировать геном, изменять ДНК животных, растений и микроорганизмов. Метод был открыт в 2012 году.

В сообщении Нобелевского комитета, опубликованном сегодня, подчеркивается, что открытие данной технологии уже «оказало революционное влияние на науку о жизни, вносит свой вклад в новые методы лечения рака и может воплотить мечту о лечении наследственных болезней».

Благодаря открытию Эмманюэль Шарпантье и Дженнифер Дудны изменение ДНК, ранее казавшееся невозможным, сегодня занимает «несколько недель».

Суть метода редактирования генома заключается в том, что «ножницы» не только распознают ДНК вирусов, но могут и быть управляемыми: ученые могут «разрезать» любую молекулу ДНК в заранее определенном месте и «переписывать» ее. «Это не только произвело революцию в фундаментальной науке, но и привело к появлению инновационных культур и приведет к революционным новым методам лечения»,— сообщил в среду Клас Густафссон, председатель Нобелевского комитета по химии.

С 2012 года технология CRISPR/Cas9 уже помогла в выведении культур, устойчивых к плесени, вредителям и засухе. В настоящий момент «генетические ножницы» применяются в клинических испытаниях новых методов лечения онкологических заболеваний, ВИЧ (для удаления вируса из зараженных Т-лимфоцитов), диабета и шизофрении.

Напомним, что в 2019 году лауреатами Нобелевской премии по химии стали американец Джон Гуденоф, японец Акира Есино и британец Стэнли Уиттинхэм, которые разработали литий-ионные батареи, способные в том числе питать электромобили и смартфоны и совершившие революцию в области портативной электроники.

Заведующая лабораторией редактирования генома федерального Медико-генетического научного центра Светлана Смирнихина назвала вручение Нобелевской премии за геномное редактирование ожидаемым событием, отметив, что «это был лишь вопрос времени».

«Но неожиданно, что премию получили ученые, разработавшие метод CRISPR/Cas9, тогда как другие методы редактирования генома не отметили. Технология CRISPR/Cas9 прочно вошла в практику медицинских и биологических исследований и постоянно совершенствуется. Уверена, что в ближайшее время геномное редактирование найдет свое место и в клинической медицине»,— заявила госпожа Смирнихина.

В пресс-службе центра при этом “Ъ” отметили, что «многочисленные работы по исследованию системы CRISPR/Cas9, которая разрывает обе цепочки ДНК и вырезает опасные мутации», показали, что «эта система может стать причиной новых, не менее опасных генетических замен»: «Высок риск потери нужных нуклеотидов или присоединения лишних, это внесет необратимые нежелательные изменения в гены».

Заведующий лабораторией молекулярной генетики Московского физико-технического института Илья Манухов объяснил “Ъ”, что «все способы замены генетической последовательности нуклеотидов ДНК связаны с гомологичной рекомбинацией», а разрезание существенно облегчает процесс рекомбинации: «Мы помещаем кусок ДНК в клетку, и за счет рекомбинации он может встроиться в хромосому. Но без разрезания нормальная гомологичная рекомбинация, например, кишечной палочки происходит одна на миллион, но с помощью разрезания эту вероятность можно существенно увеличить».

Господин Манухов отметил, что система CRISPR/Cas9 — не первая подобная система, однако предыдущие разрезали только короткую последовательность ДНК или сразу на нескольких участках.

«А CRISPR/Cas9 позволяет разрезать в конкретном месте и в довольно длинной последовательности, больше девять нуклеотидов»,— поясняет господин Манухов. «Любая биотехнология сегодня завязана на редактировании генома,— отметил господин Манухов.— Это и производство сложных белков, и генная инженерия в сельском хозяйстве, и пока еще не начавшая развиваться отрасль — генная терапия, то есть применение в медицине. Но, в конце концов, это приведет к ускорению эволюции человека, избавив его от большинства наследственных заболеваний».

Старший научный сотрудник Института проблем передачи информации РАН Александр Панчин рассказал “Ъ”, что CRISPR/Cas9 сейчас является одним из самых популярных методов геномного редактирования, «который позволяет сделать некий аналог контекстной замены, как в программе Word, когда вы заменяете одно слово другим»: «С тех пор как эта технология появилась, она много раз модифицировалась, и вокруг этой технологии есть огромное количество технологических усовершенствований и наработок. И теперь это целый комплекс технологий, которые удалось развить благодаря начальному открытию, позволяющий редактировать ДНК с помощью программируемого инструмента».

Так, по словам господина Панчина, появились как «более аккуратные "ножницы"», которые «режут» более точно, так и «ножницы», которые вообще не «режут», а просто узнают нужное место ДНК и позволяют его каким-то образом отметить.

Также появились инструменты, позволяющие сделать так, чтобы генетическое изменение наследовалось не половиной потомков (как происходит по закону природы), а всеми потомками — это так называемая мутогенная цепная реакция. Господин Панчин также напомнил, что технология CRISPR/Cas9 «нашумела, в частности, тем, что ее использовали для создания скандально известных первых генетически модифицированных детей в Китае, которым должны были заменить один ген, чтобы создать устойчивость к ВИЧ»: «Но мы не знаем, насколько это удалось, потому что научных публикаций по этой теме нет».

Отметим, что компания Clarivate Analytics, обладающая одной из крупнейших баз научных статей — Web of Science, в сентябре называла главными претендентами на Нобелевскую премию по химии ученых Хен Тэ Хвана, Кристофера Мюррея и Маунги Бавенди. Они разработали нанокристаллы, которые в том числе можно применять как контрастное вещество во время МРТ. Также в Clarivate Analytics предполагали, что Нобелевку по химии в 2020 году могли бы взять Стивен Бухвальд из Массачусетского технологического института и Джон Хартвиг из Калифорнийского университета. Портал N+1 объяснял суть их открытия как попытку связать атомы азота и углерода.

Мария Старикова, Валерия Мишина