Разработан препарат для персонифицированной генной терапии

Ученые из Казанского государственного медицинского университета разработали и запатентовали новый препарат — генетически модифицированный лейкоконцентрат на основе клеток крови пациента. Он поможет бороться с дегенеративными, ишемическими и инфекционными заболеваниями. Ученые приступили к тестовым исследованиям работы препарата при травме спинного мозга на мини-свиньях. Исследования проводятся при поддержке Российского научного фонда.

«Подходы генной терапии достаточно медленно внедряются в практическую медицину в связи с высокими рисками и стоимостью,— говорит Рустем Исламов, руководитель проекта по гранту РНФ, профессор, доктор медицинских наук, заведующий кафедрой медицинской биологии и генетики Казанского государственного медицинского университета.— Коррекция патологических процессов с помощью генетически модифицированного лейкоконцентрата может стать одним из прорывных направлений в генной терапии».

Все большую популярность приобретает генная терапия: такой способ борьбы с патологическими состояниями подразумевает введение в организм «здорового» генетического материала, способного восстановить или заменить дефекты в ДНК пациента. Главная проблема — его точная, эффективная, желательно быстрая, недорогая и безболезненная для человека доставка. Сегодня есть несколько основных способов справиться с этой задачей: доставить гены помогают вирусы, которые обладают естественными механизмами внедрения новой информации в другой организм, или липосомы — пузырьки из жира. В случае успешного лечения наблюдается восстановление функции поврежденного гена. Традиционные же методы лечения зачастую устраняют лишь симптомы болезни, а не ее причину.

Правда, помимо клинической пользы генная терапия может привести и к злокачественной трансформации клеток пациентов — это одно из главных препятствий для развития и широкого распространения генной терапии.

Постепенно в медицинскую практику будет входить технология модификации лейкоцитов — белых кровяных клеток. В организме они выполняют роль защитников от внешних и внутренних патогенных агентов, а исследователи научились использовать их в качестве носителей терапевтических генов. Благодаря их доступности и происхождению (получение из крови пациента) лейкоциты — идеальный транспортер для искусственной ДНК.

В Казанском государственном медицинском университете на базе кафедры медицинской биологии и генетики и банка стволовых клеток разработали простой, безопасный и экономичный способ получить генетически модифицированный лейкоконцентрат — большого количества белых кровяных телец, которые несут новую информацию в виде искусственной ДНК. Чтобы получить лейкоконцентрат, из цельной крови пациента отделяют лейкоциты, используя специальный крахмал. Затем добавляют терапевтический ген или комбинацию генов в составе предварительно измененного и поэтому неопасного вируса. На следующие сутки полученный препарат может быть введен обратно пациенту в кровь. Такая методика обладает несколькими преимуществами: лейкоциты легко перемещаются по кровяному руслу и проникают в разные ткани, не вызывая иммунный ответ. Генетический материал, который они транспортируют, обеспечит производство полезных для пациента белков.

В будущем использование технологии позволит людям справиться с последствиями инсульта головного мозга, травм нервных клеток и заболеваний нервной системы, усилить иммунитет при вирусных заболеваниях, корректировать нарушения свертываемости крови, увеличить скорость регенерации костной ткани и не только — в зависимости от тех терапевтических генов, которые будут нести лейкоциты.